Fennec Pharmaceuticals Inc. gab die erneute Einreichung seines Zulassungsantrags für PEDMARK (eine einzigartige Formulierung von Natriumthiosulfat (STS)) zur Vorbeugung von platininduzierter Ototoxizität bei pädiatrischen Patienten im Alter von einem Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht-metastasierten, soliden Tumoren bei der US Food and Drug Administration (FDA) bekannt. Cisplatin und andere Platinverbindungen sind wichtige Chemotherapeutika für viele pädiatrische bösartige Erkrankungen. Leider verursachen platinhaltige Therapien eine Ototoxizität, d.h. einen Hörverlust, der dauerhaft und irreversibel ist und besonders für die Überlebenden von Kinderkrebs schädlich ist. In den USA und Europa erhalten schätzungsweise über 10.000 Kinder jährlich eine platinhaltige Chemotherapie. Die Häufigkeit der Ototoxizität hängt von der Dosis und der Dauer der Chemotherapie ab, und viele dieser Kinder benötigen lebenslang Hörgeräte. Es gibt derzeit kein etabliertes Mittel zur Vorbeugung dieses Hörverlusts, und nur teure, technisch schwierige und suboptimale Cochlea-Implantate (Innenohrimplantate) haben nachweislich einen gewissen Nutzen. Bei Säuglingen und Kleinkindern, die in kritischen Entwicklungsstadien an Ototoxizität leiden, sind die Sprachentwicklung und die Lese- und Schreibfähigkeit beeinträchtigt, und bei älteren Kindern und Jugendlichen sind die sozial-emotionale Entwicklung und die schulischen Leistungen eingeschränkt. PEDMARK wurde von kooperativen Gruppen in zwei klinischen Phase-3-Studien zum Überleben und zur Verringerung der Ototoxizität untersucht, dem Clinical Oncology Group Protocol ACCL0431 und SIOPEL 6. Beide Studien sind abgeschlossen. Das COG ACCL0431 Protokoll umfasste Krebserkrankungen im Kindesalter, die typischerweise mit einer intensiven Cisplatin-Therapie für lokalisierte und disseminierte Erkrankungen behandelt werden, einschließlich neu diagnostizierter Hepatoblastome, Keimzelltumore, Osteosarkome, Neuroblastome und Medulloblastome. An SIOPEL 6 nahmen nur Hepatoblastom-Patienten mit lokalisierten Tumoren teil. Der Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Natriumthiosulfat (Handelsname PEDMARQSI) wird derzeit von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) geprüft. PEDMARK hat im März 2018 von der FDA die Breakthrough Therapy und Fast Track Designation erhalten.