Fulcrum Therapeutics, Inc.

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Biotechnologie

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Chart Fulcrum Therapeutics, Inc.
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Fulcrum Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, das Leben von Patienten mit genetisch definierten seltenen Krankheiten in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf zu verbessern. Der klinische Produktkandidat des Unternehmens, Losmapimod, wird für die potenzielle Behandlung der fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD) entwickelt. Der andere klinische Produktkandidat ist FTX-6058, der für die Behandlung bestimmter Hämoglobinopathien, einschließlich der Sichelzellkrankheit (SCD), entwickelt wird. Das Unternehmen hat eine Produkt-Engine entwickelt, um zelluläre Wirkstoffziele zu identifizieren und zu validieren, die die Genexpression modulieren können, um bekannte Ursachen genetisch bedingter Krankheiten zu behandeln. Die Produkt-Engine des Unternehmens integriert von Patienten stammende Gewebe- und krankheitsrelevante Zellmodelle, die es mit seiner pharmakologisch vielfältigen und kommentierten Bibliothek niedermolekularer Wirkstoffe und maßgeschneiderten CRISPR- und RNAi-Bibliotheken abfragt.
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