Fulcrum Therapeutics, Inc® gab bekannt, dass neue Daten aus dem Open-Label-Extension (OLE)-Teil der Phase-2-Studie ReDUX4 zu Losmapimod für die Behandlung von FSHD in einer Posterpräsentation auf dem World Muscle Society (WMS) Hybrid Congress vom 11. bis 15. Oktober in Halifax, Kanada, vorgestellt werden. Fulcrum wird außerdem ein Symposium mit dem Titel “Measuring Progression in FSHD: Implications for Clinical Trials,” veranstalten, auf dem am 12. Oktober 2022 im Halifax Convention Center ein Überblick über die OLE-Daten gegeben wird. ReDUX4 war eine 48-wöchige, placebokontrollierte Studie, an der 80 Teilnehmer im Alter zwischen 18 und 65 Jahren mit genetisch bestätigter FSHD1 (Ricci-Score 2-4) teilnahmen.

Die Studienteilnehmer wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten zweimal täglich 15 mg Losmapimod oder Placebo. Nach der 48-wöchigen Erststudie hatten alle Teilnehmer die Möglichkeit, sich für den OLE-Teil der Studie anzumelden, in dem alle Teilnehmer Losmapimod erhielten. Von den 77 Teilnehmern, die die ursprüngliche 48-wöchige Studie abschlossen, nahmen 99% (n=76) an der OLE teil.

In Woche 96 blieben 74 (97%) der Teilnehmer in der Behandlung. Die Daten aus der OLE bestätigen die Ergebnisse, dass Losmapimod das Fortschreiten der FSHD-Krankheit modifiziert und die Muskelfunktion erhält oder verbessert. Bei den Patienten, die von der Placebogruppe zur Losmapimod-Behandlung wechselten und die Behandlung über 96 Wochen beibehielten (n= 36), zeigten sich Tendenzen zur Verlangsamung oder zum Stoppen des Fortschreitens der Krankheit, gemessen am erreichbaren Arbeitsbereich (RWS).

Die Teilnehmer, die ursprünglich Losmapimod erhielten und die Therapie fortsetzten (n=38), zeigten weiterhin eine Verlangsamung oder ein Anhalten des Fortschreitens der Krankheit und eine Verbesserung der Muskelfunktion, gemessen an der RWS. Losmapimod wies ein günstiges Sicherheitsprofil auf und war im Allgemeinen sicher und gut verträglich. Es wurden keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) oder behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) gemeldet, die zum Absetzen des Studienmedikaments führten, und das über 96 Wochen.