Gain Therapeutics, Inc. Aktie

Gain Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung neuartiger niedermolekularer Therapeutika zur Behandlung von Krankheiten in verschiedenen therapeutischen Bereichen, darunter Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS), lysosomale Speicherkrankheiten (LSD), Stoffwechselstörungen und andere Krankheiten, die durch Proteinabbau angegangen werden können, wie z.B. die Onkologie. Seine Plattform zur Entdeckung von Medikamenten, Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx), dient der Entdeckung neuartiger allosterischer Bindungsstellen auf Proteinen, die in eine Krankheit verwickelt sind, und der Identifizierung proprietärer kleiner Moleküle, die diese Stellen binden, um die Proteinfunktion zu modulieren und die zugrunde liegende Ursache der Krankheit zu behandeln. Der führende Produktkandidat GT-02287 wird für die Behandlung der GBA1-Parkinson-Krankheit entwickelt, einschließlich der Wiederherstellung der GCase-Funktion, der Reduzierung toxischer Lipidsubstrate und toxischer Formen von Alpha-Synuclein, der Verbesserung des Überlebens dopaminerger Neuronen und der Erhöhung des Dopaminspiegels.