Generation Bio Co.

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Generation Bio Co. entwickelt genetische Arzneimittel zur Behandlung von seltenen und weit verbreiteten Krankheiten. Das Unternehmen entwickelt mit seiner nicht-viralen Plattform für genetische Medikamente genetische Nutzlasten, die große und multiple Gene für eine Reihe von Zelltypen und eine Reihe von Krankheiten enthalten. Die Plattform besteht aus drei Komponenten: ceDNA, ctLNP und ceDNA-Herstellungsverfahren. ceDNA ist ein künstlich hergestelltes, doppelsträngiges, lineares, kovalent geschlossenes Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Konstrukt, das das betreffende Gen und die dazugehörigen regulatorischen Sequenzen enthält. Das Unternehmen hat ceDNA-Konstrukte von etwa acht Kilobasen Länge hergestellt. Sein ctLNP-Trägersystem basiert auf klinisch validierten Lipid-Nanopartikeln und ist so konzipiert, dass es die wiederholte Verabreichung einer genetischen Nutzlast ermöglicht, ohne eine Immunreaktion wie die Produktion von Antikörpern zu stimulieren. Das ceDNA-Herstellungsverfahren verwendet seine eigene zellfreie schnelle enzymatische Synthese (RES) zur Produktion von ceDNA.
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