Aceragen, Inc. Nyse

Aceragen Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die klinische Entwicklung und Vermarktung von Arzneimittelkandidaten für seltene Krankheiten, die durch kleine, genau definierte Patientengruppen mit hohem medizinischem Bedarf gekennzeichnet sind. Die Pipeline des Unternehmens umfasst ACG-701 zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und Melioidose sowie ACG-801 zur Behandlung der Farber-Krankheit. Der Schwerpunkt des Unternehmens liegt auf der Entwicklung und Optimierung des kommerziellen Nutzens von ACG-701 und ACG-801 für geeignete Patienten. ACG-701 ist eine orale Formulierung von Natriumfusidat, die als potenzielle Behandlung für PEx im Zusammenhang mit Mukoviszidose (CF) entwickelt wird, einem Faktor, der die Verschlechterung der Lungenfunktion bei Menschen mit CF verursacht. ACG-701 wird auch zur Behandlung von Melioidose entwickelt, einer lebensbedrohlichen Infektion, die zahlreiche Organsysteme, darunter auch die Lunge, befallen kann.