Innovent Biologics, Inc. gab bekannt, dass die National Medical Products Administration (NMPA) Pemazyre® (Pemigatinib) für die Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (FGFR2)-Fusion oder einem Rearrangement, wie durch einen validierten diagnostischen Test bestätigt, zugelassen hat, die nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten sind. Pemazyre®, das von Incyte entdeckt und an Innovent für die Entwicklung und Vermarktung auf dem chinesischen Festland, in Hongkong, Macau und Taiwan lizenziert wurde, ist der erste selektive Tyrosinkinase-Hemmer, der in China für die Behandlung des Cholangiokarzinoms, einer Form von Gallengangskrebs, zugelassen ist. Dies ist ein neuer Meilenstein nach der Zulassung auf dem Markt in Hongkong im Januar 2022 und auf dem Markt in Taiwan im Juni 2021. Die Zulassung in China basierte auf zwei klinischen Studien.

Bei der einen handelt es sich um die FIGHT-202-Studie, eine multizentrische, offene, einarmige Phase-2-Studie (NCT02924376), in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Pemigatinib bei erwachsenen Patienten (Alter =18 Jahre) mit zuvor behandeltem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit dokumentierter FGFR2-Fusion oder -Rearrangement untersucht wurde. Die andere Studie war eine Überbrückungsstudie (CIBI375A201, NCT04256980), die in China durchgeführt wurde und die Sicherheit und Wirksamkeit von Pemigatinib bei chinesischen Patienten mit Cholangiokarzinom untersuchte. Der primäre Endpunkt war die Gesamtansprechrate (ORR), die von einem unabhängigen radiologischen Prüfungsausschuss (IRRC) gemäß RECIST V1.1 bewertet wurde. In der FIGHT-202-Studie[1] wurden bei Redaktionsschluss (7. April 2020) insgesamt 108 Patienten mit FGFR2-Fusion/Re-Arrangement eingeschlossen und erhielten oral Pemigatinib 13,5 mg pro Tag (Q3W 2 Wochen an/1 Woche aus). Die vom IRRC bestätigte ORR lag bei 37,0% (95% CI: 27,94%, 46,86%), darunter 4 komplette Reaktionen (CR).

Die mediane Dauer des Ansprechens (DOR) betrug 8,08 Monate mit einer Ansprechdauer von = 6 Monaten bei 26 der 40 (66,0%) ansprechenden Patienten und = 12 Monaten bei 15 (37,5%) Patienten. In der Studie CIBI375A201 betrug zum Stichtag (29. Januar 2021) die vom IRRC bestätigte ORR bei 30 auswertbaren chinesischen Patienten 50% (95% CI: 31,3%,68,7%). Das allgemeine Sicherheitsprofil von FIGHT-202 und der Studie CIBI375A201 ist ähnlich und die Mehrzahl der unerwünschten Ereignisse waren Grad 1 oder 2 gemäß CTCAE V5.0. Pemigatinib wurde bei chinesischen Patienten mit Cholangiokarzinom im Allgemeinen gut vertragen.