Johnson & Johnson hat bekannt gegeben, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Nipocalimab den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation, BTD) für die Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem Sjögren-Syndrom (SjD) erteilt hat. Sjögren ist eine schwächende und chronische Autoantikörpererkrankung mit hoher Prävalenz, für die keine zugelassenen fortgeschrittenen Therapien zur Verfügung stehen.1,2,3,4 Nipocalimab ist das einzige Prüfpräparat, das diesen Status für Sjögren-Syndrom erhalten hat. Es ist das zweite Mal, dass Nipocalimab eine BTD erhält. Die erste wurde im Februar [1] für die Behandlung von alloimmunisierten Schwangeren mit hohem Risiko für eine schwere hämolytische Erkrankung des Fötus und des Neugeborenen (HDFN) erteilt. Die BTD stützt sich auf Daten aus der Phase-2-Studie DAHLIAS, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Nipocalimab für die Behandlung erwachsener Patienten mit mittelschwerer bis schwerer SjD untersucht wurde, und unterstützt die weitere Evaluierung des Prüfpräparats im Rahmen einer Phase-3-Studie, die derzeit durchgeführt wird.

Die Daten der Phase-2-Studie DAHLIAS mit Nipocalimab wurden auf dem Kongress 2024 der European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) in einer bahnbrechenden mündlichen Präsentation (LBA0010) vorgestellt und belegen die ersten positiven Ergebnisse eines FcRn-Blockers als potenzielle gezielte Therapie bei SjD. Die FDA gewährt BTD, um die Entwicklung und behördliche Prüfung eines Prüfmedikaments zu beschleunigen, das für die Behandlung einer schwerwiegenden oder lebensbedrohlichen Erkrankung bestimmt ist und auf vorläufigen klinischen Nachweisen beruht, die darauf hindeuten, dass das Medikament bei mindestens einem klinisch bedeutsamen Endpunkt eine wesentliche Verbesserung gegenüber einer verfügbaren Therapie bewirken könnte. alle Patienten, die mit SjD leben, leiden unter Symptomen, die die täglichen Aktivitäten und die Lebensqualität beeinträchtigen.

Während bei SjD am häufigsten die Drüsen betroffen sind, die Speichel und Tränenflüssigkeit produzieren, sind auch systemische Symptome, so genannte extraglanduläre Manifestationen, häufig und können mehrere Organsysteme betreffen, darunter Gelenke, Lunge, Nieren und Nervensystem. Patienten mit SjD haben auch ein hohes Risiko, zahlreiche Begleiterkrankungen zu entwickeln, darunter ein bis zu 20-fach höheres Risiko für die Entwicklung von B-Zell-Lymphomen im Vergleich zur Allgemeinbevölkerung.8 Patienten mit hoher Aktivität in mehr als einem Organ oder Krankheitsbereich haben ein bis zu fünffach erhöhtes Sterberisiko.