Krystal Biotech, Inc. ist ein integriertes Biotechnologieunternehmen im kommerziellen Stadium. Es konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von genetischen Medikamenten zur Behandlung von Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf. Zu den Produktkandidaten des Unternehmens, die sich in verschiedenen Stadien der klinischen und präklinischen Entwicklung befinden, gehören VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104, KB104 und KB301. Das kommerzielle Produkt VYJUVEK ist eine nicht-invasive, topische, wiederverwendbare Gentherapie, die zwei Kopien desCOL7A1-Gens direkt auf DEB-Wunden aufträgt. VYJUVEK soll DEB auf molekularer Ebene behandeln, indem es den Hautzellen des Patienten die Vorlage für die Herstellung des normalen COL7-Proteins liefert und so den grundlegenden Krankheitsmechanismus angreift. KB407 wird für die Behandlung von zystischer Fibrose entwickelt. KB408 wird für die Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels entwickelt. KB707 wird für die Behandlung von soliden Tumoren entwickelt. KB105 wird für TGM1-defiziente autosomal rezessive kongenitale Ichthyose entwickelt.
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