Krystal Biotech, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den Biologics License Application (BLA) des Unternehmens für B-VEC zur Behandlung von Patienten mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) zur Einreichung akzeptiert hat. Der Antrag wurde als Priority Review eingestuft, und das Aktionsdatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) ist der 17. Februar 2023. Die FDA erklärte, dass sie derzeit keine Sitzung des beratenden Ausschusses zur Erörterung des Antrags abhalten wird.

Der BLA-Antrag für B-VEC stützt sich auf Daten aus zwei placebokontrollierten klinischen Studien - der GEM-3 Studie (NCT04491604) und der GEM-1/2 Studie (NCT03536143). Der Status der vorrangigen Prüfung wird Anträgen für Arzneimittel zuerkannt, die ein schwerwiegendes Leiden behandeln und im Falle ihrer Zulassung eine erhebliche Verbesserung der Sicherheit oder Wirksamkeit der Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose eines schwerwiegenden Leidens darstellen würden. B-VEC wurde zuvor von der FDA als Fast Track und Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) für die Behandlung von DEB zugelassen.

Das Unternehmen plant, in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 einen Antrag auf Marktzulassung bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einzureichen.