Kyowa Kirin Co., Ltd. gab bekannt, dass die Europäische Kommission (EK) CRYSVITA® (Burosumab) zur Behandlung von FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei Tumor-induzierter Osteomalazie (TIO) in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren (PMTs), die nicht kurativ reseziert oder lokalisiert werden können, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren und bei Erwachsenen zugelassen hat. CRYSVITA ist in der EU auch bereits für die seltene Krankheit X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) bei Kindern und Jugendlichen zwischen 1 und 17 Jahren mit röntgenologischen Anzeichen einer Knochenerkrankung sowie bei Erwachsenen zugelassen. Die auch als onkogene Osteomalazie bekannte TIO ist eine erworbene Erkrankung, die durch typischerweise kleine, langsam wachsende, gutartige PMTs verursacht wird.

Es handelt sich um eine seltene Erkrankung mit weniger als 1.000 in der medizinischen Fachliteratur beschriebenen Fällen, die hauptsächlich Erwachsene betrifft und im Durchschnitt im Alter von 40 – 45 Jahren auftritt. Die TIO geht mit fortschreitenden und schwächenden muskuloskelettalen Defiziten einher, die sich letztlich negativ auf die Fähigkeit zur Durchführung alltäglicher Aktivitäten sowie auf das körperliche und soziale Wohlbefinden auswirken. Eine Heilung der TIO kann durch eine vollständige chirurgische Resektion des/der verursachenden Tumors/Tumore erreicht werden. Eine chirurgische Resektion ist jedoch aufgrund der anatomischen Lage und der Schwierigkeit, Tumore zu entdecken, nicht immer möglich.

Die TIO kann nach einer unvollständigen oder erfolglosen chirurgischen Resektion erneut auftreten und fortbestehen. Mit der Zulassung durch die Europäische Kommission ist CRYSVITA die erste biologische Behandlung, die für Patienten in der EU im Rahmen der zugelassenen Indikation für TIO zur Verfügung steht. CRYSVITA blockiert die Wirkung des Fibroblasten-Wachstumsfaktors-23 (FGF23), der bei TIO im Übermaß produziert wird, und stellt die Phosphathomöostase wieder her.

Mit dieser EU-Zulassung wird Kyowa Kirin International mit den lokalen Gesundheitsbehörden in jedem Land, das der EU untersteht, zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass Menschen, die mit TIO leben, so bald wie möglich Zugang zu CRYSVITA erhalten. Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Tumorinduzierte Osteomalazie (TIO) - TIO ist durch eine chronische Hypophosphatämie gekennzeichnet, die durch Tumore verursacht wird, die einen Überschuss an Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23) absondern, was zu Problemen wie einer verringerten Phosphataufnahme im Darm und einer beeinträchtigten Vitamin-D-Aktivierung führen kann.

Zu den häufigsten Anzeichen und Symptomen gehören Knochenschmerzen, Schwierigkeiten beim Gehen, pathologische Frakturen, Höhenverlust und Muskelschwäche. Bei TIO beeinträchtigen Muskelschwäche und Schmerzen die körperliche Funktionsfähigkeit erheblich, einschließlich des Aufstehens ohne Hilfe, des Gehens und der Arbeitsfähigkeit. Die Schmerzen bei TIO beeinträchtigen auch stark die Stimmung und mäßig die Lebensfreude der Betroffenen.

Die Diagnose von TIO wird oft übersehen und/oder verzögert, und die Untersuchung des Serumphosphatspiegels ist für die Diagnose wichtig. Die einzige Heilung bei TIO ist die vollständige Entfernung des/der verursachenden Tumors/Tumore. In Fällen von TIO, in denen der/die Tumor(e) nicht kurativ reseziert oder lokalisiert werden kann/können, sollte eine pharmakologische Behandlung in Betracht gezogen werden.

Die Wiederherstellung der Phosphathomöostase ist für die Verbesserung der Gesundheit von Menschen mit TIO unerlässlich. CRYSVITA® (Burosumab) bei TIO - CRYSVITA (Burosumab) wurde von Kyowa Kirin entwickelt und ist ein rekombinanter, vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der an FGF23 bindet und dessen Aktivität hemmt.2 CRYSVITA blockiert die Wirkung von FGF23, das bei TIO im Übermaß produziert wird, und stellt die Phosphathomöostase wieder her. Die Wirksamkeit und Sicherheit von CRYSVITA wurde in zwei klinischen Phase-2-Studien nachgewiesen, die im Krankheitsgebiet der TIO veröffentlicht wurden.

CRYSVITA war gut verträglich und wies ein akzeptables Sicherheitsprofil auf. Nach dieser neuen EU-Zulassung ist CRYSVITA nun in der EU für die Behandlung der FGF23-bedingten Hypophosphatämie bei TIO in Verbindung mit PMTs, die nicht kurativ reseziert oder lokalisiert werden können, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren und bei Erwachsenen sowie für XLH bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren mit röntgenologischen Anzeichen einer Knochenerkrankung und bei Erwachsenen indiziert. CRYSVITA wird als subkutane Injektion verabreicht, alle 4 Wochen bei Erwachsenen und alle 2 Wochen bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren.

CRYSVITA ist derzeit für die Behandlung von TIO in einer Reihe von Ländern zugelassen, darunter die Vereinigten Staaten und Japan. Kyowa Kirin und Ultragenyx Pharmaceutical Inc. arbeiten bei der Entwicklung und Vermarktung von CRYSVITA weltweit zusammen, basierend auf der Kooperations- und Lizenzvereinbarung zwischen Kyowa Kirin und Ultragenyx.