Unternehmen LogicBio Therapeutics, Inc.

LogicBio Therapeutics, Inc. ist ein Unternehmen für genetische Medizin in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf Genome Editing und Plattformen zur Genverabreichung, um seltene und schwere Krankheiten vom Säuglings- bis zum Erwachsenenalter zu behandeln. Seine Genome-Editing-Plattform GeneRide ist ein Ansatz zur präzisen Einfügung von Genen, der den natürlichen Desoxyribonukleinsäure-Reparaturprozess einer Zelle nutzt, um potenziell dauerhafte therapeutische Proteinexpressionsniveaus zu erreichen. Die Genverabreichungsplattform sAAVy ist eine AAV-Capsid-Engineering-Plattform, mit der die Genverabreichung für Behandlungen in einer Reihe von Indikationen und Geweben optimiert werden kann. Der führende Produktkandidat, LB-001, dient der Behandlung von Methylmalonsäureanämie (MMA) bei pädiatrischen Patienten. LB-001 wurde entwickelt, um eine funktionelle Kopie des Methylmalonyl-CoA-Mutase (MUT)-Gens in das Genom von MMA-Patienten einzubringen. Das Unternehmen entwickelt LB-401 zur Behandlung der hereditären Tyrosinämie Typ 1 (HT1). Das Unternehmen entwickelt LB-301 für die Behandlung des Crigler-Najjar-Syndroms (CN).

Mitarbeiterzahl: 62