Lupin Limited (Lupin) und Exeltis Healthcare S.L (Exeltis) gaben bekannt, dass das spanische Gesundheitsministerium (MSCBC) die Erstattung von NaMuscla® (Mexiletin) von Lupin für die symptomatische Behandlung von Myotonie bei Erwachsenen mit nicht-dystrophischen myotonischen Störungen (NDM) über den Nationalen Gesundheits- und Apothekendienst genehmigt hat. NaMuscla® ist das erste und einzige zugelassene Produkt für diese Indikation in Europa und wird von Lupins Partner Exeltis in Spanien vermarktet werden. Bei den NDM-Erkrankungen handelt es sich um eine Gruppe seltener, vererbter neuromuskulärer Störungen mit einer geschätzten Prävalenz von 1 Fall pro 100.000 Einwohner in Spanien, die durch die Unfähigkeit gekennzeichnet ist, Muskeln nach einer willentlichen Kontraktion zu entspannen (Myotonie).

NaMuscla® reduziert die Myotonie-Symptome bei Menschen mit NDM, was zu einer deutlichen Verbesserung der Lebensqualität und anderer funktioneller und klinischer Ergebnisse für die Patienten führt. NaMuscla®, dem der Status eines Arzneimittels für seltene Leiden zuerkannt wurde, erhielt im Dezember 2018 die EU-Zulassung. Bislang hatten Menschen in Spanien, die mit NDM leben, nur begrenzten Zugang zu einer zugelassenen Behandlung für Myotonie, die die tägliche Belastung durch diese behindernde, lebenslange Erkrankung verringern kann.

Der eingeschränkte Zugang führt zu einer uneinheitlichen Medikamentenversorgung, administrativen Herausforderungen und damit verbundenen finanziellen Belastungen. Zusammen mit der begrenzten klinischen Erfahrung des medizinischen Fachpersonals aufgrund der Seltenheit der Krankheit kann dies zu einer erheblichen Beeinträchtigung der Patienten führen. Die pädiatrische Studie von Lupin (NCT04624750), die Teil des pädiatrischen Prüfkonzepts für NaMuscla® bei Kindern mit myotonischen Störungen ist, läuft noch und hat die Patientenrekrutierung in einer ersten Patientenkohorte erfolgreich abgeschlossen, der eine 2-Jahres-Follow-up-Studie (NCT04622553) angeboten und durchgeführt wurde.

Eine Nachzulassungsstudie zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit und der Behandlungseffekte von NaMuscla® bei Erwachsenen mit NDM (NCT04616807) hat die Patientenrekrutierung abgeschlossen und wird 3 Jahre lang prospektive Daten zu NaMuscla® in einer realen Umgebung liefern.