Merck & Co., Inc. gab bekannt, dass die National Medical Products Administration (NMPA) in China WELIREG (Belzutifan) für die Behandlung erwachsener Patienten mit der von-Hippel-Lindau-Krankheit (VHL) zugelassen hat, die eine Therapie für assoziierte Nierenzellkarzinome (RCC), Hämangioblastome des zentralen Nervensystems (ZNS) oder neuroendokrine Tumore der Bauchspeicheldrüse (pNET) benötigen, die nicht sofort operiert werden müssen. WELIREG ist der erste orale Hypoxie-induzierbare Faktor-2-alpha (HIF-2a)-Inhibitor seiner Klasse und der erste und einzige zugelassene HIF-2a-Inhibitor in China. Diese Zulassung basiert auf den Ergebnissen der objektiven Ansprechrate (ORR) und der medianen Dauer des Ansprechens (DOR) aus der Phase-2-Studie LITESPARK-004 und ist die weltweit 17.

Die an der Studie LITESPARK-004 teilnehmenden Patienten hatten andere VHL-assoziierte Tumoren, darunter Hämangioblastome des ZNS und pNET. Bei Patienten mit VHL-assoziierten ZNS-Hämangioblastomen (n=24) in dieser Studie zeigte WELIREG eine ORR von 63% (95% CI, 41-81) (n=15/24), mit einer kompletten Ansprechrate (CR) von 4% (n=1/24) und einer PR-Rate von 58% (n=14/24). Die mediane DOR für diese Patienten wurde nicht erreicht, wobei die Dauer des Ansprechens zwischen 3,7+ und 22,3+ Monaten lag; von den Respondern behielten 73% (n=11/15) ihr Ansprechen für mindestens 12 Monate bei.

Bei Patienten mit VHL-assoziiertem pNET (n=12) in dieser Studie zeigte WELIREG eine ORR von 83% (95% CI, 52-98) (n=10/12), mit einer CR-Rate von 17% (n=2/12) und einer PR-Rate von 67% (n=8/12). Die mediane DOR für diese Patienten wurde nicht erreicht, wobei die Dauer des Ansprechens von 10,8+ bis 19,4+ Monaten reichte; von den Respondern behielten 50% (n=5/10) das Ansprechen für mindestens 12 Monate bei. WELIREG ist in den USA auch für die Behandlung erwachsener Patienten mit fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom zugelassen, die auf einen Inhibitor des programmierten Todesrezeptors 1 (PD-1) oder des programmierten Todesliganden 1 (PD-L1) und einen VEGF-TKI (Vascular Endothelial Growth Factor-Tyrosine Kinase Inhibitor) ansprechen, basierend auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie LITESPARK-005.

Merck untersucht WELIREG bei fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom und anderen Tumorarten im Rahmen eines breit angelegten klinischen Entwicklungsprogramms, unter anderem in Phase-2- und Phase-3-Studien, in denen WELIREG als Monotherapie und in Kombination mit anderen Medikamenten geprüft wird.