Basel (awp) - Der Pharmakonzern Novartis hat mit seinem Wirkstoff Alpelisib erste Studienerfolge bei Patienten mit einer bestimmten Form des Grosswachstumsyndroms erzielt. Diese Daten werde man nun am diesjährigen Esmo-Fachkongress (European Society of Medical Oncology) vorstellen, teilte Novartis am Freitag mit.

Konkret geht es um die Behandlung von Patienten mit dem PIK3CA-assoziierten Grosswuchssyndrom, einer Untergruppe an Grosswuchssyndromen, bei denen Mutationen im PIK3CA-Gen vorliegen. Grosswachstumsyndrome sind eine Gruppe seltener, erblich bedingter Erkrankungen, bei denen es zu einem vermehrten Gewebewachstum kommt.

In der Studie sei zunächst die Sicherheit und Wirksamkeit von Alpelisib untersucht worden. Die Betroffenen seien mindestens 24 Wochen lang täglich behandelt worden. Die Ergebnisse zeigten, dass Alpelisib bei Kindern und Erwachsenen das Volumen klinisch signifikanter PROS-bedingter Läsionen wirksam reduzierte und die Anzeichen und Symptome verbesserte.

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