Basel (awp) - Die amerikanischen Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) empfiehlt Novartis im Zusammenhang mit dem Einsatz der Genersatz-Therapie AVXS-101 bei älteren Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) eine neue zulassungsrelevante Bestätigungsstudie zur Untermauerung der bestehenden Daten und zur Unterstützung des Zulassungsprozesses.

Die Empfehlung sei nach der Review der vorhandenen Daten aus der STRONG-Studie ausgesprochen worden, wie Novartis am Mittwoch mitteilte. Die FDA habe das Potenzial von AVXS-101 IT in dieser Patientenpopulation grundsätzlich anerkannt. Die FDA-Anleitung schaffe nun Klarheit auf dem Weg zur Registrierung von AVXS-101 IT, so Novartis weiter.

Wie Novartis weiter schreibt, steht die FDA-Empfehlung für die Bestätigungsstudie nicht im Zusammenhang mit der Ende 2019 verhängten teilweisen klinischen Aussetzung der Zulassung von AVXS-101 IT. Die neue Studie werde in den USA indes erst dann eingeleitet, wenn die aktuell gültig Aussetzung durch die FDA aufgehoben sei.

SMA ist eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung. Sie betrifft den Teil des Nervensystems, der die willkürliche Muskelbewegung kontrolliert. Patienten, die an SMA Typ 2 leiden, können laut Novartis nie ohne Unterstützung laufen und brauchen häufig einen Rollstuhl.

gab/rw