Orphazyme A/S gab bekannt, dass das Unternehmen nach Erhalt des negativen Trendvotums des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP), wie am 23. Februar 2022 bekannt gegeben, beschlossen hat, seinen europäischen Zulassungsantrag (MAA) für Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) zurückzuziehen, bevor die endgültige Abstimmung und Stellungnahme des CHMP zum MAA im Laufe dieses Monats erfolgt. Orphazyme befindet sich derzeit in einer gerichtlichen Umstrukturierung und hat seine Belegschaft um ca. 50% reduziert, um die Kosten zu senken. Gleichzeitig wird geprüft, ob eine Grundlage für die Weiterführung des gesamten oder eines Teils des Unternehmens geschaffen werden kann, einschließlich eines Verkaufs aller oder eines Teils der Vermögenswerte des Unternehmens. Zum jetzigen Zeitpunkt ist es ungewiss, ob eine Lösung gefunden werden kann, und wir werden Sie zu gegebener Zeit weiter informieren. Im Rahmen der Verfolgung eines regulatorischen Weges in den USA arbeitet das Unternehmen weiterhin an der Wiedereinreichung der New Drug Application für Arimoclomol bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und plant, im zweiten Quartal 2022 ein Type C Meeting zu beantragen.