PharmaEssentia Corporation gab die vorläufigen Ergebnisse der klinischen Phase-II-Studie mit Ropeginterferon Alfa-2B (P1101) zur Behandlung von PV in China bekannt. Geplante Entwicklungsstufen: Abschluss der klinischen Phase II-Studie und später Beantragung der Marktzulassung in China. Derzeitiges Entwicklungsstadium: Antrag.

Einreichung/Zulassung/Ablehnung/jede der klinischen Studien (einschließlich Zwischenanalyse): Bekanntgabe der vorläufigen Ergebnisse der klinischen Studie der Phase II zu Ropeginterferon alfa-2b (P1101) zur Behandlung von Polycythemia Vera (PV) in China. Studienaufbau: Titel der Studie: Eine einarmige, multizentrische Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von P1101 bei chinesischen Patienten mit Polycythemia Vera (PV), die Hydroxyharnstoff (HU) nicht vertragen oder dagegen resistent sind. Zielsetzungen: Das primäre Ziel ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von P1101 bei der Behandlung von chinesischen PV-Patienten mit HU-Resistenz oder -Intoleranz.

Phase der Entwicklung: Klinische Studie der Phase II: Name des Prüfpräparats: Ropeginterferon alfa-2b (P1101), Indikation: Polyzythämie Vera (PV): Endpunkte: Rate des vollständigen hämatologischen Ansprechens (CHR) in Woche 24, basierend auf den Ergebnissen der zentralen Labortests. Anzahl der Probanden: 49 chinesische PV-Patienten. Die statistischen Ergebnisse (einschließlich, aber nicht beschränkt auf den P-Wert) und die statistische Signifikanz (einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Frage, ob die statistische Signifikanz erreicht wurde) der primären und sekundären Endpunkte.

Wenn das Unternehmen die statistischen Daten aus anderen wichtigen Gründen nicht offenlegen kann, sollten die Gründe dafür angegeben werden. Diese klinische Studie wurde von der China National Medical Products Administration (NMPA) für die Rekrutierung von 49 chinesischen PV-Patienten für eine 52-wöchige Behandlung genehmigt. Nach Rücksprache und Diskussion mit dem Center for Drug Evaluation (CDE) der NMPA stimmte das CDE zu, dass eine vorläufige Analyse in der 24. Woche der Studie durchgeführt werden kann, da P1101 zum ersten Mal in einer hohen Dosis verabreicht wurde.

Von den 49 Probanden schlossen 27 die 24-wöchige Behandlung ab, von denen 14 in der 24. Woche eine CHR erreichten. Ausgehend von der Anzahl der Probanden, die eine 24-wöchige Behandlung abgeschlossen haben, liegt die Erfolgsrate bei 51,85% (14/27) und damit numerisch höher als die CHR-Rate von 43,1% in der 52. Woche von PROUD-PV. Was die Sicherheit betrifft, so traten während der Studie bei 47 Patienten behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAE) auf, von denen acht TEAEs des Grades 3 auftraten und die übrigen TEAEs vom Grad 1 oder 2. Dies deutet darauf hin, dass das Sicherheitsprofil von P1101 mit den Ergebnissen von PROUD-PV, CONTINUATION-PV und der Phase-II-Studie von P1101 PV in Japan übereinstimmt.

Die Ergebnisse einer einzelnen klinischen Studie (einschließlich der statistischen P-Werte der primären und sekundären Endpunkte und ob diese statistisch signifikant sind) reichen nicht aus, um den Erfolg oder Misserfolg der Einführung des neuen Medikaments vollständig widerzuspiegeln. Anlegern wird geraten, Vorsicht walten zu lassen und eine gründliche Bewertung vorzunehmen. Strategien, die das Unternehmen nach der Zulassung durch die zuständige Behörde ergreifen sollte: Durchführung der Pre-BLA-Kommunikation mit der China National Medical Products Administration (NMPA) und Beantragung der Marktzulassung in China.

Kumulierte Investitionsausgaben: Mit Rücksicht auf die künftige Vermarktungsstrategie und zum Schutz der Rechte des Unternehmens und der Investoren wird vorerst keine öffentliche Bekanntgabe erfolgen. Zukünftiger Entwicklungsplan: Durchführung der Pre-BLA-Kommunikation mit der chinesischen NMPA und Beantragung der Marktzulassung in China. (1) Voraussichtliches Datum der Fertigstellung: Der Antrag auf Marktzulassung wird voraussichtlich bis Ende 2022 eingereicht werden.

Marktsituation: Polycythemia Vera (PV) ist eine chronische, fortschreitende myeloproliferative Neoplasie (MPN), die in erster Linie durch eine Vermehrung der roten Blutkörperchen gekennzeichnet ist. PV kann zu kardiovaskulären Komplikationen wie Thrombose und Embolie führen und geht häufig in eine sekundäre Myelofibrose oder Leukämie über. Bei PV-Patienten kommt es typischerweise zu einem Anstieg der Zahl der weißen Blutkörperchen und der Blutplättchen sowie zu einer vergrößerten Milz.

Der Marktforschung zufolge gibt es in China etwa 400.000 PV-Patienten. Die klinische Behandlung umfasst Hydroxyharnstoff (HU), Interferon und Jak2-Inhibitor. Die Entwicklung neuer Medikamente ist ein langwieriger Prozess, der hohe Investitionen erfordert und keine Erfolgsgarantie bietet, was zu Investitionsrisiken führen kann.

Den Anlegern wird empfohlen, Vorsicht walten zu lassen und eine gründliche Bewertung vorzunehmen.