Die Pharming Group N.V. gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine beschleunigte Bewertung des Zulassungsantrags (MAA) für Leniolisib gewährt hat. Leniolisib wurde für die Behandlung des aktivierten PI3K-Delta-Syndroms (APDS), einer seltenen primären Immunschwäche, bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren im Europäischen Wirtschaftsraum (EWR) untersucht. Pharming ist auf Kurs und plant, die MAA für Leniolisib im Oktober 2022 bei der EMA einzureichen.

Die beschleunigte Bewertung verkürzt den Zeitrahmen für die Prüfung eines MAA durch den CHMP von 210 Tagen auf 150 Tage. Die EMA gewährt auf Antrag eine beschleunigte Bewertung eines Zulassungsantrags, wenn sie entscheidet, dass das Produkt für die öffentliche Gesundheit und die therapeutische Innovation von großem Interesse ist. Die klinische Entwicklung von Leniolisib umfasst positive Daten aus einer Phase II/III-Studie des Produkts, in der beide co-primären Endpunkte in der Zielpatientenpopulation erreicht wurden, nämlich die bewertete Verringerung der Lymphknotengröße und die Korrektur der Immunschwäche.

Die primären Wirksamkeitsergebnisse belegten die klinische Wirksamkeit von Leniolisib im Vergleich zu Placebo mit einer statistisch signifikanten Verringerung der log10-transformierten Summe der Produktdurchmesser (SPD) in den Index-Lymphadenopathie-Läsionen (p=0,0012) und einer Normalisierung der Immunstörung, die sich in einem erhöhten Anteil naiver B-Zellen gegenüber dem Ausgangswert zeigte (p < 0,0001). Das Schrumpfen der Lymphadenopathie-Läsionen und der erhöhte Anteil naiver B-Zellen sind für die Patienten wichtig, da sie auf eine Verringerung der APDS-Krankheitsmarker hinweisen. In der Studie war Leniolisib im Allgemeinen gut verträglich, wobei die Mehrzahl der gemeldeten unerwünschten Ereignisse in beiden Behandlungsgruppen als leicht eingestuft wurde.

Es gab keine unerwünschten Ereignisse, die zum Abbruch der Studienbehandlung führten, es gab keine Todesfälle und die Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) war in der Leniolisib-Gruppe geringer als in der Placebo-Gruppe. Bei keinem der SAEs wurde ein Zusammenhang mit der Studienbehandlung vermutet.