Die Pharming Group N.V. gab bekannt, dass die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) einen positiven Bescheid für den Antrag auf ein pädiatrisches Prüfkonzept (PIP) für Leniolisib erhalten hat. Leniolisib ist ein oral einzunehmender, selektiver Phosphoinositid-3-Kinase-Delta (PI3K)-Inhibitor zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (APDS) bei Patienten im Alter von 1 Jahr bis unter 18 Jahren. Das Unternehmen gibt außerdem bekannt, dass die MHRA Leniolisib den Status eines vielversprechenden innovativen Medikaments (Promising Innovative Medicine, PIM) für die Behandlung von APDS erteilt hat. Ein PIP ist ein Entwicklungsplan, der sicherstellen soll, dass die notwendigen Daten für die Zulassung eines Medikaments in der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe gewonnen werden.

Alle Zulassungsanträge für neue Arzneimittel für Kinder erfordern die Ergebnisse von Studien, die in einem vereinbarten PIP beschrieben sind, es sei denn, das Arzneimittel ist aufgrund eines Aufschubs oder einer Freistellung ausgenommen. Der PIP für Leniolisib umfasst zwei geplante globale klinische Studien bei pädiatrischen Patienten mit APDS, die erste bei Kindern im Alter von 4-11 Jahren und die zweite bei Kindern im Alter von 1-6 Jahren. Das Unternehmen geht davon aus, dass die Rekrutierung für dieses pädiatrische Programm für Leniolisib in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 beginnen wird.

Eine PIM-Auszeichnung zeigt an, dass ein Arzneimittel ein vielversprechender Kandidat für das Early Access to Medicines Scheme (EAMS) der MHRA ist, das einen vorzeitigen Marktzugang für Produkte ermöglicht, die für die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung einer lebensbedrohlichen oder stark beeinträchtigenden Erkrankung bestimmt sind und das Potenzial haben, einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken. Wie bereits angekündigt, plant Pharming, im zweiten Quartal 2022 mit der Einreichung der weltweiten Zulassungsanträge für Leniolisib zu beginnen und, vorbehaltlich der Zulassung, die Behandlung im ersten Quartal 2023 in den USA auf den Markt zu bringen und in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 eine Reihe von Markteinführungen in Europa zu starten. Über das Aktivierte Phosphoinositid-3-Kinase-Syndrom (APDS) APDS ist ein seltener primärer Immundefekt, der etwa ein bis zwei Menschen pro Million betrifft.

Sie wird auch als PASLI bezeichnet und wird durch Varianten in einem der beiden Gene PIK3CD oder PIK3R1 verursacht, die die Reifung der weißen Blutkörperchen regulieren. Varianten dieser Gene führen zu einer Hyperaktivität des PI3K-Signalwegs (Phosphoinositid-3-Kinase delta).(1,2) Eine ausgewogene Signalübertragung im PI3K-Signalweg ist für die physiologische Immunfunktion unerlässlich. Wenn dieser Signalweg hyperaktiv ist, reifen die Immunzellen nicht aus und funktionieren nicht richtig, was zu Immundefizienz und Dysregulation führt.(1,3) APDS ist durch schwere, wiederkehrende sinopulmonale Infektionen, Lymphoproliferation, Autoimmunität und Enteropathie gekennzeichnet.(4,5) Da diese Symptome mit einer Vielzahl von Erkrankungen, einschließlich anderer primärer Immundefekte, in Verbindung gebracht werden können, werden Menschen mit APDS häufig fehldiagnostiziert und erleiden eine durchschnittliche Diagnoseverzögerung von 7 Jahren.(6) Da APDS eine fortschreitende Erkrankung ist, kann diese Verzögerung im Laufe der Zeit zu einer Anhäufung von Schäden führen, einschließlich dauerhafter Lungenschäden und Lymphomen.(4-7) Die einzige Möglichkeit, diese Erkrankung definitiv zu diagnostizieren, ist ein Gentest.