Am 14. Juni 2022 schloss die Precision BioSciences, Inc. eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung (die “Kooperations- und Lizenzvereinbarung”) mit der Novartis Pharma AG (“Novartis”), die am 15. Juni 2022 in Kraft trat (das “Datum des Inkrafttretens”), eine Zusammenarbeit bei der Entdeckung und Entwicklung von In-vivo-Gene-Editing-Produkten, die maßgeschneiderte ARCUS-Nukleasen des Unternehmens enthalten, mit dem Ziel der Erforschung und Entwicklung potenzieller Behandlungen für bestimmte Krankheiten (wie in der Kooperations- und Lizenzvereinbarung definiert, die “Lizenzierten Produkte”). Die ersten lizenzierten Produkte werden für die potenzielle Behandlung bestimmter Hämoglobinopathien entwickelt, darunter die Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie. Gemäß den Bedingungen der Kooperations- und Lizenzvereinbarung wird das Unternehmen eine ARCUS-Nuklease entwickeln und die In-vitro-Charakterisierung der lizenzierten Produkte durchführen, wobei Novartis anschließend die Verantwortung für alle weiteren Entwicklungs-, Herstellungs- und Vermarktungsaktivitäten übernimmt.

Novartis erhält eine Exklusivlizenz für die lizenzierten Produkte und ist verpflichtet, alle weiteren Forschungs-, Entwicklungs-, Herstellungs- und Vermarktungsaktivitäten in Bezug auf die lizenzierten Produkte mit wirtschaftlich vertretbarem Aufwand durchzuführen. Das Unternehmen wird zunächst eine einzelne, maßgeschneiderte ARCUS-Nuklease für eine definierte “Safe Harbor” Zielstelle für die Einfügung bestimmter therapeutischer Nutzlasten in das Genom des Patienten (die “Initial Nuclease”) für Novartis entwickeln, um sie als potenzielle In-vivo-Behandlungsoption für bestimmte Hämoglobinopathien, einschließlich Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie, weiterzuentwickeln. Gemäß den Bedingungen des Kooperations- und Lizenzvertrags kann Novartis, vorbehaltlich der Zahlung einer Gebühr an das Unternehmen, lizenzierte Produkte, die auf der ursprünglichen Nuklease basieren, durch lizenzierte Produkte ersetzen, die auf einer zweiten maßgeschneiderten ARCUS-Nuklease basieren, die vom Unternehmen für das Gen-Editing eines bestimmten menschlichen Gentargets entwickelt wurde, das mit Hämoglobinopathien in Verbindung steht (die “Ersatz-Nuklease”).

Darüber hinaus hat Novartis die Option, gegen Zahlung einer Gebühr an das Unternehmen für jede Ausübung der Option, Lizenzprodukte einzuschließen, die die ursprüngliche Nuklease für die Einfügung von bis zu drei zusätzlichen spezifizierten therapeutischen Nutzlasten am Zielort verwenden, die jeweils für die Behandlung einer bestimmten genetischen Krankheit bestimmt sind. Der Ausübungszeitraum für diese Option endet am früheren der beiden folgenden Zeitpunkte: (a) dem vierten Jahrestag des Inkrafttretens und (b) der Ersetzung der ursprünglichen Nuklease durch die Ersatz-Nuklease, wie oben beschrieben.