PTC Therapeutics, Inc. gab wichtige klinische/regulatorische Updates bekannt. Das Unternehmen gab vor kurzem positive Ergebnisse des placebokontrollierten Teils der Studie 041 für Translarna bekannt. Die Ergebnisse der Studie 041 ergänzen die Gesamtheit der Beweise, die den klinischen Nutzen von Translarna belegen.

PTC wird die Topline-Ergebnisse der FITE-19-Studie mit Emvododstat für COVID-19 auf der Telefonkonferenz im zweiten Quartal bekannt geben. PTC macht weiterhin Fortschritte in weiteren laufenden klinischen Studien: o Die Phase-3-Studie APHENITY mit PTC923 zur Behandlung von PKU, deren Ergebnisse bis Ende 2022 erwartet werden. Die Phase-2-Studie PIVOT-HD mit PTC518 zur Behandlung der Huntington-Krankheit. Die Daten aus den ersten 12 Wochen der placebokontrollierten Studie werden bis Ende 2022 erwartet.

Die Phase-2/3-Studie MIT-E mit Vatichinon zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit mitochondrialen Erkrankungen, deren Ergebnisse für das erste Quartal 2023 erwartet werden. Die Phase-3-Vatichinon-Studie MOVE-FA für Friedreich-Ataxie, deren Ergebnisse für das zweite Quartal 2023 erwartet werden.