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PTC Therapeutics, Inc. ist ein wissenschaftlich orientiertes, globales biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von klinisch differenzierten Medikamenten, die Patienten mit seltenen Erkrankungen zugute kommen. Seine Portfolio-Pipeline umfasst mehrere kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien, darunter klinische, präklinische und Forschungs- und Entdeckungsstadien, die sich auf die Entwicklung neuer Behandlungen für mehrere Therapiegebiete für seltene Krankheiten in den Bereichen Neurologie, Stoffwechsel und Onkologie konzentrieren. Das Unternehmen hat zwei Produkte, Translarna (Ataluren) und Emflaza (Deflazacort), für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Außerdem bietet es Upstaza, eine Gentherapie zur Behandlung des Mangels an aromatischer L-Amino-Decarboxylase (AADC), und Evrysdi, ein Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), an. Zu seiner Spleiß-Plattform gehört PTC518, das für die Behandlung der Huntington-Krankheit (HD) entwickelt wird.
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