PTC Therapeutics, Inc. hat von der Europäischen Kommission die Marktzulassung für die Gentherapie Upstaza a zur Behandlung einer seltenen genetischen Krankheit erhalten. Dies ist eine gute Nachricht für das schwedische Unternehmen CombiGene, dessen Gentherapie CG01 zur Behandlung von Epilepsie, die im Herbst 2021 an Spark Therapeutics auslizenziert wurde, wie Upstaza direkt in das Gehirn von Patienten verabreicht werden soll.