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PTC Therapeutics, Inc. ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von klinisch differenzierten Medikamenten, die Patienten mit seltenen Erkrankungen zugute kommen. Das Unternehmen verfügt über ein diversifiziertes therapeutisches Portfolio, das mehrere kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien umfasst, darunter Entdeckungs-, Forschungs- und klinische Stadien, die sich auf die Entwicklung neuer Behandlungen für mehrere therapeutische Bereiche für seltene Krankheiten im Bereich der Neurologie und des Stoffwechsels konzentrieren. Es hat zwei Produkte, Translarna (Ataluren) und Emflaza (Deflazacort), zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankung. Upstaza, eine Gentherapie zur Behandlung des Mangels an aromatischer L-Amino-Decarboxylase (AADC), einer seltenen Störung des zentralen Nervensystems (ZNS). Tegsedi und Waylivra sind für die Behandlung seltener Krankheiten bestimmt. Evrysdi, ein Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA).
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