Quoin Pharmaceuticals Ltd. gab bekannt, dass es von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen umfassenden und konstruktiven wissenschaftlichen Ratschlag für die klinische und regulatorische Entwicklung von QRX003 in Europa als mögliche Behandlung des Netherton-Syndroms erhalten hat. Dieser wissenschaftliche Ratschlag wurde als Antwort auf ein Briefing Submission Dokument erhalten, das Quoin am 26. Mai 2022 bei der EMA eingereicht hatte. Basierend auf den Standard-Prüfungszeiträumen für solche Einreichungen, die auch ein persönliches Treffen mit der EMA beinhalten können, hatte Quoin erwartet, Mitte September eine Rückmeldung von der EMA zu erhalten.

Stattdessen verkürzte die EMA den Standardprüfungszeitraum und übermittelte Quoin diesen wissenschaftlichen Ratschlag, ohne dass ein persönliches Treffen erforderlich gewesen wäre. QRX003 wird derzeit in den USA in einer randomisierten, doppelt verblindeten, Vehikel-kontrollierten Studie getestet, die im Rahmen eines offenen U.S. Investigational New Drug (IND)-Antrags durchgeführt wird. Dabei werden zwei verschiedene Dosierungen der topischen Lotion QRX003 im Vergleich zu einer Vehikel-Lotion bei Netherton-Patienten untersucht. Die Testmaterialien werden über einen Zeitraum von zwölf Wochen einmal täglich auf bestimmte Körperregionen der Patienten aufgetragen.

Basierend auf Gesprächen mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) werden in der Studie eine Reihe verschiedener klinischer Endpunkte untersucht. Der Wirkstoff von QRX003 ist ein Breitspektrum-Inhibitor der Serinprotease, dessen Wirkmechanismus die Hyperaktivität der Hautkallikreine herunterregulieren soll, was zu einer normaleren Abschilferungsrate der Haut führt. Wenn sich QRX003 als sicher und wirksam erweist, könnte die langfristige tägliche Anwendung von QRX003 zur Entwicklung einer normaler funktionierenden Hautbarriere und zu einer deutlichen Verbesserung der Lebensqualität von Netherton-Patienten führen.

In Verbindung mit der Strategie des Unternehmens, sein Produktportfolio in den USA und Europa selbst zu vermarkten, hat Quoin ein globales Netzwerk von Marketingpartnerschaften für QRX003 in 60 Ländern aufgebaut, das dazu beitragen wird, dass jeder Patient überall Zugang zu den Produkten von Quoin hat, sobald diese zugelassen sind.