Regeneron Pharmaceuticals, Inc. gab positive klinische Daten für ein Prüfpräparat des PD-1-Inhibitors Libtayo® (Cemiplimab) als neoadjuvante Monotherapie bei resektablen kutanen Plattenepithelkarzinomen (CSCC) im Stadium II bis IV bekannt. Die Daten aus der primären Analyse einer bestätigenden Phase-2-Studie wurden in einer mündlichen Sitzung auf dem Kongress 2022 der Europäischen Gesellschaft für Medizinische Onkologie (ESMO) in Paris vorgestellt und gleichzeitig [1] im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht. In der bestätigenden, multizentrischen, einarmigen Phase-2-Studie erhielten 79 Patienten bis zu vier feste Dosen von Libtayo alle 3 Wochen vor der Operation, wobei 62 Patienten alle 4 Dosen erhielten und 70 operiert wurden.

Die Patienten zeigten folgende Wirksamkeit: 63,3% kombinierte pathologische Ansprechrate (50 von 79 Patienten), wobei 50,6% (40 Patienten) den primären Endpunkt des vollständigen pathologischen Ansprechens (0% lebensfähiger Tumor, unter Ausschluss einer Nullhypothese von 25%) erreichten und 12,7% (10 Patienten) bei unabhängiger pathologischer Überprüfung ein schwerwiegendes pathologisches Ansprechen (>0% und =10% lebensfähige Tumorzellen) verzeichneten. 68% objektive Ansprechrate (ORR) (54 von 79 Patienten; 5 komplette Ansprechraten [CR] und 49 partielle Ansprechraten [PR]) durch lokale bildgebende Untersuchungen. Unerwünschte Ereignisse (AE) jeglichen Grades traten bei 87% der Patienten auf, wobei 17% als schwerwiegend eingestuft wurden.

Die häufigste SAR war Müdigkeit (n=24). Bei 18% der Patienten traten SARs des Grades 3 auf. Die Rate der Behandlungsabbrüche aufgrund von SARs betrug 1%, und es gab einen Todesfall aufgrund einer Verschlechterung der Herzinsuffizienz, der als behandlungsbedingt angesehen wurde.

Es gab keine neuen Sicherheitssignale von Libtayo. Die Nachbeobachtung der Patienten in der Studie zur Beurteilung des krankheitsfreien Überlebens ist noch nicht abgeschlossen. Eine separate globale Phase-3-Studie zur Untersuchung von Libtayo in der adjuvanten CSCC-Behandlung bei Patienten mit erhöhtem Rezidivrisiko (d.h. bei Befall mehrerer Lymphknoten, Ausdehnung des Krebses durch die Lymphknotenkapsel, perineurale Invasion) nimmt derzeit Patienten auf.

Die oben beschriebene mögliche Anwendung von Libtayo ist ein Prüfpräparat, dessen Sicherheit und Wirksamkeit von keiner Zulassungsbehörde für diese Indikation bewertet wurde.