Kurs Regulus Therapeutics Inc.

Regulus Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln, die auf microRNAs abzielen, zur Behandlung von Erkrankungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf. Das Unternehmen konzentriert sich auf seltene Nierenerkrankungen, bei denen genetische Faktoren im Zusammenhang mit microRNAs eine Rolle spielen und ein klarer ungedeckter medizinischer Bedarf besteht. Sein Produktkandidat Farabursen, ein Anti-miR-Oligonukleotid der nächsten Generation, das auf miR-17 abzielt und zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) dient, befindet sich in der klinischen Phase 1b. Zusätzlich zu diesem Programm treibt das Unternehmen die Weiterentwicklung und Erweiterung seiner internen Forschungspipeline voran, um potenzielle Produktkandidaten zu identifizieren. microRNAs sind natürlich vorkommende Ribonukleinsäuremoleküle (RNA), die eine entscheidende Rolle bei der Regulierung wichtiger biologischer Signalwege spielen. Die ADPKD gehört zu den häufigen monogenen Erkrankungen des Menschen und ist eine Ursache für Nierenerkrankungen im Endstadium.