Acer Therapeutics Inc. und sein Kooperationspartner Relief Therapeutics Holding SA gaben die Präsentation von Daten zur Bewertung der Bioverfügbarkeit, der Bioäquivalenz und der geschmacklichen Eigenschaften von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) im Vergleich zu Natriumphenylbutyrat (BUPHENYL)-Pulver im Rahmen von Postersitzungen auf der jüngsten Genetic Metabolic Dieticians International (GMDI) Conference am 5. Mai 2022 in Las Vegas, Nevada, bekannt. ACER-001: Eine potenzielle Alternative zu Natrium- und Glycerinphenylbutyrat für die Behandlung von Harnstoffzyklus-Störungen: Dieses Poster fasst die Ergebnisse von zwei Phase-1-Überbrückungsstudien zusammen, in denen die Bioverfügbarkeit und Bioäquivalenz von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) im Vergleich zu Natriumphenylbutyrat (BUPHENYL)-Pulver untersucht wurde. Ziel der beiden Studien war es, die Bioäquivalenz von ACER-001, das als Suspension verabreicht wurde, im Vergleich zu Natriumphenylbutyrat (BUPHENYL)-Pulver, das als Lösung verabreicht wurde, bei gesunden erwachsenen Probanden nach einer Einzeldosis unter nüchternen und satten Bedingungen zu bestimmen und die Auswirkungen einer fettreichen Mahlzeit auf die Pharmakokinetik (PK) von ACER-001 zu bewerten.

Die vorgelegten Daten ergaben, dass ACER-001 sowohl unter Nüchtern- als auch unter Fütterungsbedingungen mit Natriumphenylbutyrat (BUPHENYL) in Pulverform bioäquivalent war. Höhere Konzentrationen von Phenylbutyrat (PBA) und Phenylacetat (PAA), einer konjugierten Base der Phenylessigsäure, wurden bei der Verabreichung von ACER-001 unter nüchternen Bedingungen im Vergleich zu nüchternen Bedingungen beobachtet. Eine ähnliche Verringerung der PK von Natriumphenylbutyrat (BUPHENYL)-Pulver wurde zwischen den nüchternen und den gefütterten Studien beobachtet.

Die unerwünschten Ereignisse in diesen Studien zeigten keine größeren Sicherheitssignale und waren ähnlich wie bei Natriumphenylbutyrat (BUPHENYL). Diese Studien legen nahe, die Verabreichung von Stickstoff-Fängern unter Nüchternbedingungen zu untersuchen, was letztlich niedrigere Dosisoptionen und eine größere Flexibilität bei der Dosierung ermöglichen könnte. Die geschmacksmaskierte Beschichtung von Natriumphenylbutyrat (ACER-001) verbessert die Schmackhaftigkeit von Natriumphenylbutyrat zur Behandlung von Harnstoffzyklus-Störungen: Das zweite Poster, das auf der GMDI vorgestellt wurde, beschreibt die Ergebnisse von zwei offenen Phase-1-Studien mit wiederholten Messungen zur Geschmacksbeurteilung von polymerbeschichtetem Natriumphenylbutyrat (ACER-001) und Natriumphenylbutyrat (BUPHENYL) Pulver.

An den Studien nahmen gesunde Panelisten teil, die ein mindestens sechsmonatiges Schulungsprogramm absolvieren mussten, in dem die Panelisten in der Identifizierung, Beschreibung und Quantifizierung der sensorischen Eigenschaften von Produkten geschult wurden. Ziel der beiden Studien zur Geschmacksbeurteilung war die Identifizierung und Quantifizierung der Intensität der wahrgenommenen Geschmacksattribute von ACER-001 im Vergleich zu Natriumphenylbutyrat (BUPHENYL). Die Ergebnisse beider Studien zeigten, dass ACER-001 insgesamt eine geringere Geschmacksintensität aufweist als Natriumphenylbutyrat (BUPHENYL)-Pulver, wenn es innerhalb von fünf Minuten nach der Zubereitung verabreicht wird.