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RELIEF THERAPEUTICS Holdings AG: Acer Therapeutics und Relief Therapeutics geben die Einreichung eines 
Zulassungsantrags für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen bei der US-FDA bekannt 
2021-08-09 / 07:00 
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Acer Therapeutics und Relief Therapeutics geben die Einreichung eines Zulassungsantrags für ACER-001 zur Behandlung von 
Harnstoffzyklusstörungen bei der US-amerikanischen FDA bekannt 
NEWTON, MA, USA und Genf, Schweiz - 9. August 2021 - Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER) ("Acer"), ein 
pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien zur Behandlung 
schwerwiegender, seltener und lebensbedrohlicher Krankheiten mit erheblichem medizinischem Bedarf konzentriert, und 
RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Patienten, 
die an schweren Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf leiden, therapeutische Hilfe bieten möchte, 
gaben heute die Einreichung eines Zulassungsantrags ("New Drug Application", NDA) bei der US-amerikanischen 
Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung von 
Harnstoffzyklusstörungen ("Urea Cycle Disorders", UCDs) bekannt. ACER-001 ist eine sich in der Entwicklung befindende 
stickstoffbindende Substanz, die als Zusatztherapie bei der Behandlung von Patienten mit chronischer UCDs, die einen 
Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) oder Argininobernsteinsäure-Synthetase 
(AS) zeigen, eingesetzt werden soll. 
Basierend auf den üblichen FDA-Prüffristen erwartet Acer, innerhalb von 60 Tagen nach Einreichung eine Benachrichtigung 
zur Entscheidung von der FDA über die mögliche Annahme des NDAs und anschließender inhaltlicher Prüfung zu erhalten. 
Die NDA-Einreichung 505(b)(2) wird durch die Ergebnisse zweier zuvor veröffentlichter Bioäquivalenzstudien gestützt, in 
denen ACER-001 im Vergleich zu BUPHENYL(R) (Natriumphenylbutyrat) eine ähnliche relative Bioverfügbarkeit sowohl für 
Phenylbutyrat (PBA) als auch für Phenylacetat (PAA), den aktiven Metaboliten von Natriumphenylbutyrat, zeigte. Darüber 
hinaus hat Acer von der FDA ein Bestätigungsschreiben bezüglich seines initialen pädiatrischen Studienplans ("initial 
Pediatric Study Plan", iPSP) erhalten, der einen vereinbarten Ansatz skizziert, der auf die Bedürfnisse von 
pädiatrischen Patienten mit UCDs eingeht. 
"Die Einreichung unseres Zulassungsantrags für ACER-001 ist ein wichtiger Schritt, um Patienten mit UCDs diese 
potenzielle alternative Behandlungsoption zur Verfügung zu stellen", sagte Chris Schelling, Chief Executive Officer und 
Gründer von Acer. "Wir freuen uns auf die gemeinsame Arbeit mit der FDA während des Prüfprozesses und werden unsere 
Vorbereitungen für eine mögliche Markteinführung von ACER-001 weiter vorantreiben. Gleichzeitig werden wir Relief bei 
der Einreichung von Zulassungsanträgen in Europa unterstützen." 
Jack Weinstein, Chief Financial Officer und Treasurer von Relief Therapeutics, fügte hinzu: "Wir freuen uns sehr über 
die bisher erzielten Fortschritte, die eine mögliche behördliche Zulassung von ACER-001 zur Behandlung von UCDs in den 
USA unterstützen. Nachdem der Zulassungsantrag in den USA nun eigereicht ist, werden wir die Entwicklung von ACER-001 
in Europa weiter vorantreiben und planen, bis Ende 2021 in Europa einen Antrag auf Marktzulassung ("Marketing 
Authorization Application", MAA) für die Behandlung von UCDs einzureichen." 
ACER-001 ist ein Wirkstoffkandidat in der Entwicklung, der weder von der FDA noch von der Europäischen 
Arzneimittelagentur ("European Medicines Agency", EMA) zugelassen wurde. Es gibt keine Garantie dafür, dass dieser 
Produktkandidat für eine grundsätzliche Überprüfung akzeptiert wird oder, falls er angenommen wird, die Genehmigung der 
Zulassungsbehörden in einem beliebigen Gebiet erhält oder für die untersuchten Indikationen kommerziell erhältlich sein 
wird. 
ÜBER HARNSTOFFZYKLUSSTÖRUNGEN ("UREA CYCLE DISORDERS", UCDS) 
UCDs sind eine Gruppe von Störungen, die durch genetische Mutationen verursacht werden und zu einem Mangel an einem der 
sechs Enzyme führen, die den Harnstoffzyklus katalysieren. Dies kann zu einer übermäßigen Anreicherung von Ammoniak im 
Blutkreislauf führen, einer als Hyperammonämie bekannten Erkrankung. Akute Hyperammonämie kann Lethargie, 
Schläfrigkeit, Koma und Multiorganversagen verursachen, während chronische Hyperammonämie zu Kopfschmerzen, 
Verwirrtheit, Lethargie, Entwicklungsstörungen, Verhaltensänderungen sowie Lern- und kognitiven Defiziten führen kann. 
Häufige Symptome einer akuten und chronischen Hyperammonämie sind auch Anfälle und psychische Symptome.^1,2 Die 
derzeitige Behandlung von UCDs besteht aus einer diätischen Ernährung zur Begrenzung der Ammoniakproduktion in 
Verbindung mit Medikamenten, die alternative Wege zur Entfernung von Ammoniak aus dem Blutkreislauf bieten. Einige 
Patienten benötigen möglicherweise auch eine individuelle Ergänzungstherapie mit verzweigtkettigen Aminosäuren. 
Gegenwärtige medizinische Behandlungen für UCDs umfassen die Stickstofffänger RAVICTI(R) (Glycerinphenylbutyrat, GPB) 
und BUPHENYL(R) (Natriumphenylbutyrat). Gemäß einer in Molecular Genetics and Metabolism Reports veröffentlichten 
Studie von Shchelochkov et al. aus dem Jahr 2016, konnte gezeigt werden, dass Stickstoff-abfangende Medikamente bei 
einigen Patienten mit UCDs wirksam zur Kontrolle des Ammoniakspiegels beitragen können. Allerdings wird die Behandlung 
häufig nicht eingehalten. Als Gründe für die Nichteinhaltung werden bei einigen Medikamenten der unangenehme Geschmack, 
die Häufigkeit, mit der die Arzneimittel eingenommen werden müssen, die vorgeschriebene Anzahl der Pillen und die hohen 
Kosten der Medikamente angeführt.^3 
ÜBER ACER-001 
ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) wird zur Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich 
Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (Ahornsirupkrankheit, MSUD) entwickelt. ACER-001 ist eine sich in der 
Entwicklung befindende stickstoffbindende Substanz zur Verwendung als Zusatztherapie bei der chronischen Behandlung von 
Patienten mit UCDs, die einen Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) oder 
Argininobernsteinsäure-Synthetase (AS) zeigen. Die multipartikuläre Dosierungsformulierung zur oralen Verabreichung 
besteht aus einem zentralen Kern, einer Wirkstoffschicht und einer geschmacksmaskierenden Beschichtung, die entwickelt 
wurde, um den bitteren Geschmack im Mund zu vermeiden, während sie sich im niedrigen pH-Wert des Magens schnell 
auflöst. Die geschmacksmaskierende Formulierung von ACER-001 zielt darauf ab, die Schmackhaftigkeit von 
Natriumphenylbutyrat zu verbessern. ACER-001 wird auch zur Behandlung von Leuzinose entwickelt und hat von der FDA für 
diese Indikation Orphan Drug Designation erhalten. ACER-001 ist ein sich in der Entwicklung befindender 
Produktkandidat, der weder von der FDA noch von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassen wurde. 
ÜBER ACER THERAPEUTICS INC. 
Acer ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und Kommerzialisierung von 
Therapien zur Behandlung von schweren seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen mit erheblichem medizinischem Bedarf 
konzentriert. Acers Pipeline unfasst vier Programme: ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung verschiedener 
angeborener Stoffwechselstörungen, darunter Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (Ahornsirupkrankheit, MSUD); 
EDSIVO (TM) (Celiprolol) zur Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS) bei Patienten mit einer 
bestätigten Typ-III-Kollagenmutation (COL3A1); ACER-801 (Osanetant) zur Behandlung von induzierten vasomotorischen 
Symptomen (iVMS); und ACER-2820 (Emetin), eine auf die Wirtszelle gerichtete Therapie gegen eine Vielzahl von 
Infektionskrankheiten, einschließlich COVID-19. Im allgemeinen haben die Produktkandidaten von Acer ein vergleichsweise 
risikoarmes Profil, da sie entweder ein oder mehrere der folgenden Charakteristika aufweisrn: ein günstiges 
Sicherheitsprofil, klinische Proof-of-Concept Daten, eine mechanistische Differenzierung und/oder eine beschleunigte 
Entwicklung durch spezifische von der US-amerikanischen FDA festgelegte Programme und Verfahren. Im März 2021 hat Acer 
mit Relief Therapeutics eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 
geschlossen. 
Weitere Informationen finden Sie unter www.acertx.com. 
ÜBER RELIEF THERAPEUTICS HOLDING AG 
Relief fokussiert sich primär auf klinische Projekte auf Basis von Molekülen, die bereits eine längere klinische 
Entwicklung und Anwendung am Patienten durchlaufen haben oder für deren Entwicklung es starke wissenschaftliche Gründe 
gibt. Der Lead-Wirkstoffkandidat von Relief, RLF-100(TM) (Aviptadil), eine synthetische Form des Vasoaktiven 
intestinalen Peptids (VIP), befindet sich in den USA in der späten klinischen Entwicklung zur Behandlung von 
COVID-19-bedingten akutem Lungenversagen. Als Teil seiner Strategie zur Diversifizierung seiner Pipeline hat Relief im 
März 2021 eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung für die Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 mit Acer

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