Relief gibt Update zu Fortschritten und Plänen mit ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen

    Relief gibt Update zu Fortschritten und Plänen mit ACER-001 zur Behandlung von
Harnstoffzyklusstörungen

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Relief gibt Update zu Fortschritten und Plänen mit ACER-001 zur Behandlung
von Harnstoffzyklusstörungen

18.05.2021 / 07:00

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Relief gibt Update zu Fortschritten und Plänen mit ACER-001 zur Behandlung
von Harnstoffzyklusstörungen

Genf, Schweiz - 18. Mai 2021 - RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX: RLF,
OTCQB: RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, dessen
Lead-Wirkstoffkandidat RLF-100(TM) (Aviptadil) sich in fortgeschrittener
klinischer Entwicklung zur Behandlung von Patienten mit schwerer
COVID-19-Erkrankung befindet, gab heute ein Update zur klinischen
Entwicklung von ACER-001 in der Leitindikation Harnstoffzyklusstörungen.
ACER-001 ist eine proprietäre Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat
(NaPB), die zum einen geschmacksneutral ist und zum anderen den Wirkstoff
sofort freisetzt. Bei Harnstoffzyklusstörungen handelt es sich um eine
Gruppe seltener genetischer Stoffwechselerkrankungen, die zu einer
übermäßigen Anreicherung von Ammoniak im Blutkreislauf führen und somit
verschiedene Symptome wie Schläfrigkeit und Koma sowie im schlimmsten Fall
Multiorganversagen verursachen können. Bessere und kostengünstigere
Behandlungsmöglichkeiten für Harnstoffzyklusstörungen sind dringend
erforderlich.

Update zur Zulassung in den USA: Reliefs Partner, Acer Therapeutics, gab
kürzlich bekannt, dass das Unternehmen ein vorbereitendes Treffen (Typ B
Pre-New Drug Application) mit der U.S.-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA
(Food and Drug Administration) zur Einreichung eines Zulassungsantrages (New
Drug Application, NDA) durchgeführt hat. Sofern von der FDA keine
zusätzlichen Daten gefordert werden und die laufende klinische Entwicklung
(einschließlich der Auswertung der Produktstabilitätsdaten und der Einigung
über den pädiatrischen Studienplan) erfolgreich abgeschlossen werden kann,
liegt Acer im Plan, den Zulassungsantrag für ACER-001 zur Behandlung von
Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen Mitte 2021 einzureichen.

Update zur Zulassung in Europa: Relief ist für die klinische Entwicklung und
die Vermarktung von ACER-001 in Europa verantwortlich und wird
voraussichtlich diesen Sommer seine Entwicklungspläne der Europäischen
Zulassungsbehörde (European Medicines Agency, EMA) vorstellen. Abhängig vom
Ausgang dieses Treffens und vorausgesetzt, dass Acer wie geplant Mitte
dieses Jahres einen Zulassungsantrag in den USA einreicht, wird Relief
voraussichtlich vor Ende 2021 einen Zulassungsantrag (Marketing
Authorization Application, MAA) für ACER-001 zur Behandlung von
Harnstoffzyklusstörungen in der Europäischen Union stellen.

Auf der Grundlage der oben beschriebenen Fristen und positiver
Entscheidungen der Regulierungsbehörden könnte ACER-001 im Jahr 2022 sowohl
in den USA als auch in Europa in den Markt eingeführt werden.

ACER-001 wird auch zur Behandlung von Leuzinose entwickelt.

Jack Weinstein, Chief Financial Officer von Relief, sagte: "Es ist großartig
zu sehen, welche Fortschritte mit ACER-001 erzielt wurden. Wir freuen uns
darauf, zusammen mit dem Acer-Team dieses Programm weltweit
weiterzuentwickeln und zu vermarkten, um Patienten mit diesen seltenen und
kräftezehrenden Erkrankungen eine dringend benötigte Behandlungsoption zur
Verfügung zu stellen. Nach den wichtigen Meilensteinen, die unser Partner in
den USA erreicht hat, erwarten wir nun auch in Europa rasch vorankommen zu
können."

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ÜBER HARNSTOFFZYKLUSSTÖRUNGEN ("UREA CYCLE DISORDERS", UCDS)

UCDs sind eine Gruppe von Störungen, die durch genetische Mutationen
verursacht werden und zu einem Mangel an einem der sechs Enzyme führen, die
den Harnstoffzyklus katalysieren. Dies kann zu einer übermäßigen
Anreicherung von Ammoniak im Blutkreislauf führen, einer als Hyperammonämie
bekannten Erkrankung. Akute Hyperammonämie kann Lethargie, Schläfrigkeit,
Koma und Multiorganversagen verursachen, während chronische Hyperammonämie
zu Kopfschmerzen, Verwirrtheit, Lethargie, Entwicklungsstörungen,
Verhaltensänderungen sowie Lern- und kognitiven Defiziten führen kann.
Häufige Symptome einer akuten und chronischen Hyperammonämie sind auch
Anfälle und psychische Symptome.1,2

Die derzeitige Behandlung von UCDs besteht aus einer diätischen Ernährung
zur Begrenzung der Ammoniakproduktion in Verbindung mit Medikamenten, die
alternative Wege zur Entfernung von Ammoniak aus dem Blutkreislauf bieten.
Einige Patienten benötigen möglicherweise auch eine individuelle
Ergänzungstherapie mit verzweigtkettigen Aminosäuren.

Gegenwärtige medizinische Behandlungen für UCDs umfassen die
Stickstofffänger RAVICTI(R) (Glycerinphenylbutyrat, GPB) und BUPHENYL(R)
(Natriumphenylbutyrat, NaPB). Gemäß einer in Molecular Genetics and
Metabolism Reports veröffentlichten Studie von Shchelochkov et al. aus dem
Jahr 2016, konnte gezeigt werden, dass Stickstoff-abfangende Medikamente bei
einigen Patienten mit UCDs wirksam zur Kontrolle des Ammoniakspiegels
beitragen können. Allerdings wird die Behandlung häufig nicht eingehalten.
Als Gründe für die Nichteinhaltung werden bei einigen Medikamenten der
unangenehme Geschmack, die Häufigkeit, mit der die Arzneimittel eingenommen
werden müssen, die Anzahl der Pillen und die hohen Kosten der Medikamente
angeführt.3


ÜBER ACER-001

ACER-001 ist eine proprietäre Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat
(NaPB). Die Formulierung ist sowohl geschmacksneutral als auch sofort
freisetzend. ACER-001 wird unter Verwendung eines
Mikroverkapselungsverfahrens zur Behandlung verschiedener angeborener
Stoffwechselstörungen, einschließlich Harnstoffzyklusstörungen (Urea Cycle
Disorders, UCDs) und Leuzinose (Ahornsirupkrankheit, Maple Syrup Urine
Disease, MSUD), entwickelt. ACER-001-Mikropartikel bestehen aus einem
zentralen Kern, einer Wirkstoffschicht und einer geschmacksmaskierenden
Hülle, die sich schnell im Magen auflöst, was den bitteren Geschmack
neutralisiert und zugleich eine schnelle systematische Freisetzung
ermöglicht. Bei erfolgreicher Zulassung könnte ACER-001 aufgrund seiner
geschmacksneutralen Eigenschaften eine überzeugende Alternative zu
bestehenden NaPB-basierten Behandlungen darstellen, da der mit NaPB
verbundene unangenehme Geschmack als häufigster Grund für den Abbruch dieser
Behandlungen durch den Patienten angeführt wird3. Acer hat von der FDA die
Orphan Drug Designation für die Indikation Leuzinose erhalten. ACER-001
befindet sich zurzeit in der klinischen Prüfung und seine Sicherheit und
Wirksamkeit wurden bisher noch nicht nachgewiesen. Es gibt keine Garantie
dafür, dass dieser Produktkandidat die U.S. FDA-Zulassung bekommen wird oder
für die untersuchten Anwendungen im Handel erhältlich sein wird.


ÜBER RELIEF THERAPEUTICS HOLDING AG

Relief fokussiert sich primär auf klinische Projekte auf Basis von
Molekülen, die bereits eine längere klinische Entwicklung und Anwendung am
Patienten durchlaufen haben oder für deren Entwicklung es starke
wissenschaftliche Gründe gibt. Der Lead-Wirkstoffkandidat von Relief,
RLF-100(TM) (Aviptadil), eine synthetische Form des Vasoaktiven intestinalen
Peptids (VIP), befindet sich in den USA in der späten klinischen Entwicklung
zur Behandlung von COVID-19-bedingten akutem Lungenversagen. Als Teil seiner
Strategie zur Diversifizierung seiner Pipeline hat Relief im März 2021 eine
Kooperations- und Lizenzvereinbarung für die weltweite Entwicklung und
Vermarktung von ACER-001 mit Acer Therapeutics geschlossen. ACER-001 ist
eine proprietäre geschmacksneutrale und den Wirkstoff sofort freisetzende
Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat (NaPB) zur Behandlung von
Harnstoffzyklusstörungen und Leuzinose.

RELIEF THERAPEUTICS Holding AG ist an der Schweizer Börse SIX unter dem
Symbol RLF gelistet und wird in den UAG an der OTCQB unter dem Symbol RLFTF
gehandelt.

Weitere Informationen finden Sie unter www.relieftherapeutics.com.

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REFERENZEN

1. Ah Mew N, et al. Urea cycle disorders overview. Gene Reviews. Seattle,
Washington: University of Washington, Seattle; 1993.

2. Häberle J, et al. Suggested guidelines for the diagnosis and management
of urea cycle disorders. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2012;7(32).

3. Shchelochkov OA, et al. Barriers to drug adherence in the treatment of
urea cycle disorders: Assessment of patient, caregiver and provider
perspectives. Mol Genet Metab. 2016;8:43-47.


UNTERNEHMENSKONTAKT

RELIEF THERAPEUTICS Holding AG:

Jack Weinstein

Chief Financial Officer and Treasurer

[e-mail]


MEDIEN-/INVESTORENKONTAKT

Anne Hennecke

MC Services AG

[e-mail]

[phone]


RELIEF DISCLAIMER:

Diese Mitteilung enthält im Hinblick auf die RELIEF THERAPEUTICS Holding AG
und ihre geschäftlichen Aktivitäten ausdrücklich oder implizit
zukunftsgerichtete Aussagen. Die hier angegebenen Ergebnisse können weder
für die Ergebnisse zukünftiger und größerer klinischer Studien für
ACER-001
zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (MSUD)
indikativ sein noch darauf hinweisen, ob die laufenden Studien in der
fortgeschrittenen klinischen Entwicklung mit Reliefs Leitverbindung
RLF-100(TM) (Aviptadil) zur Behandlung von COVID-19-bedingtem Lungenversagen
erfolgreich sein werden. Diese Aussagen beinhalten bestimmte bekannte und
unbekannte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen
können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen
und die Erfolge der RELIEF THERAPEUTICS Holding AG wesentlich von den
zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, die in solchen
zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit zum Ausdruck gebracht
werden. RELIEF THERAPEUTICS Holding AG macht diese Mitteilung zum Datum der
heutigen Veröffentlichung und verpflichtet sich nicht, die hierin
enthaltenen, in die Zukunft gerichteten Aussagen aufgrund neuer
Informationen oder künftiger Ereignisse bzw. aus anderweitigen Gründen zu
aktualisieren.


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Ende der Medienmitteilungen

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   Sprache:        Deutsch
   Unternehmen:    RELIEF THERAPEUTICS Holdings AG
                   Avenue de Sécheron 15
                   1202 Genève
                   Schweiz
   E-Mail:         [e-mail]
   Internet:       https://relieftherapeutics.com
   ISIN:           CH0100191136
   Börsen:         SIX Swiss Exchange
   EQS News ID:    1197497



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