Rocket Pharmaceuticals, Inc. gab den aktuellen Stand des Treffens mit der US-Arzneimittelbehörde (FDA) zum Abschluss der Phase 1 in Bezug auf RP-A501 bekannt, die Gentherapie des Unternehmens gegen die Danon-Krankheit auf der Basis von adeno-assoziierten Viren (AAV). Während des Treffens besprach Rocket mit der FDA den positiven Datensatz der Phase 1 und schlug ein Studiendesign und Endpunkte für die weitere klinische Entwicklung der Gentherapie vor. Die Ergebnisse der laufenden Phase-1-Studie zur Danon-Krankheit stellen einen der umfassendsten Datensätze zur Gentherapie bei Herzerkrankungen dar.

RP-A501 wurde im Allgemeinen gut vertragen, wobei es bei pädiatrischen Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von bis zu neun Monaten und bei vier erwachsenen Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von bis zu 36 Monaten Hinweise auf eine dauerhafte Behandlungsaktivität und eine Verbesserung der Danon-Krankheit gab. Alle erwachsenen und pädiatrischen Patienten, die eine engmaschig überwachte immunmodulatorische Behandlung erhielten, zeigten Verbesserungen bei gewebe-, labor- und bildgebungsbasierten Biomarkern sowie bei der New York Health Association (NYHA) Klasse (von II auf I) und den Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Scores mit einem Follow-up von sechs bis 36 Monaten.