Cashflow aus betrieblicher Tätigkeit deutlich verringert und im 
Februar 2021 wurde eine Änderung der Vereinbarung mit Highbridge 
abgeschlossen, die zusätzliche Finanzmittel bereitstellte und die 
Liquiditätsreichweite bis ins dritte Quartal 2021 verlängerte. 
 
   Angesichts der allgemeinen Liquiditätslage und der Notwendigkeit, 
im Laufe des Jahres 2021 zusätzliche Finanzmittel zu beschaffen, 
hat das Unternehmen mit einer Restrukturierung der im Februar 2022 
fälligen Wandelanleihe in Höhe von CHF 60 Millionen begonnen. 
Der Prozess hierfür befindet sich in der Endphase und wird 
voraussichtlich zu einem Umtausch von ca. 75% in eine neue Anleihe mit 
einer verlängerten Laufzeit bis August 2024 führen, wodurch 
sich der im Februar 2022 fällige Betrag auf ca. CHF 15,2 Millionen 
reduzieren wird. 
 
   Die liquiden Mittel zum 27. April 2021 betrugen CHF 11,7 Millionen. 
Vorbehältlich der Erfüllung bestimmter Ziehungsbedingungen, 
stehen zusätzlich CHF 6 Millionen für einen Bezug im Rahmen 
der Highbridge-Vereinbarungen zur Verfügung. 
 
   Das Unternehmen hielt am 18. März 2021 eine ausserordentliche 
Generalversammlung ab, an der die Aktionäre der Schaffung von 
zusätzlichem genehmigtem und bedingtem Aktienkapital zustimmten, 
das im Falle einer Wandlung der Wandelanleihe gemäss den neuen 
Bedingungen erforderlich wäre, sowie um gewisse 
Zusatzfinanzierungen zu ermöglichen. 
 
   Santhera evaluiert derzeit eine Reihe von verschiedenen Optionen, um 
eine zusätzliche Finanzierung des Unternehmens zu sichern, die 
neben einer Eigenkapitalfinanzierung auch eine Fremdfinanzierung, eine 
Lizenzgebührenfinanzierung, eine 
Standby-Equity-Distributionsvereinbarung sowie die Monetarisierung von 
Forderungen umfasst. Mögliche Anforderungen und Quellen werden nach 
den Resultaten der anstehenden 6-Monats-Ergebnisse von Vamorolone weiter 
evaluiert. An der kommenden Generalversammlung vom 22. Juni 2021 plant 
der Verwaltungsrat, entsprechende Vorschläge zu unterbreiten. 
 
   MEILENSTEINE UND FORTSCHRITTE IN DER PIPELINE 
 
   Santhera's Pipeline-Prioritäten für 2021 konzentrieren sich 
weiterhin auf die Fortentwicklung von Vamorolone in Richtung 
Zulassungsantrag und auf die Weiterentwicklung von Lonodelestat: 
 
 
   -- Q1-2021: Phase-1-Programm mit Lonodelestat bei Mukoviszidose 
      abgeschlossen 
 
   -- Q2-2021: 6-Monats-Topline-Daten aus der VISION-DMD-Studie mit Vamorolone 
 
   -- Q1-2022: Einreichung der NDA (New Drug Application) in den USA für 
      Vamorolone bei DMD 
 
   -- Q2-2022: Einreichung des MAA (Zulassungsantrag) in Europa für 
      Vamorolone bei DMD 
 
   Vamorolone -- Santhera's strategische kurz- und mittelfristige 
Pipeline-Priorität 
 
   Im Jahr 2020 machte das Entwicklungsprogramm für Vamorolone 
bedeutende Fortschritte. In Kern- und Erweiterungsstudien wurde eine 
Fülle ermutigender neuer klinischer Daten erhoben, die den 
neuartigen Wirkmechanismus, die Wirksamkeit, die differenzierte 
Sicherheit und das vorteilhafte Verträglichkeitsprofil des 
Wirkstoffs beleuchteten. Es wird davon ausgegangen, dass die molekularen 
Unterschiede von Vamorolone im Vergleich zu Standardkortikosteroiden die 
einzigartigen Eigenschaften des Wirkstoffkandidaten erklären, indem 
die Wirksamkeit von den typischen Sicherheitsbedenken gegenüber 
Steroiden, die deren Einsatz einschränken und zu einer hohen Zahl 
von Behandlungsabbrüchen führen, abgekoppelt wird. 
Kürzlich veröffentlichte Daten aus offenen Studien (VBP15-003 
und VBP15-LTE) untersuchten die langfristige Sicherheit, 
Verträglichkeit und Wirksamkeit von Vamorolone bei Patienten mit 
DMD und zeigten Verbesserungen mit Vamorolone bei allen gemessenen 
motorischen Funktionen über die 18-monatige Nachbeobachtungszeit. 
Diese Verbesserungen waren vergleichbar mit denen, die bei historisch 
mit Kortikosteroiden behandelten Patienten beobachtet wurden. Ebenso 
wichtig ist, dass Vamorolone nicht zu Wachstumsverzögerungen 
führte, wie dies bei Deflazacort und Prednison beobachtet wurde, 
und auch weniger von Ärzten gemeldete unerwünschte Ereignisse 
wie Stimmungsstörungen, übermässiger Haarwuchs und 
cushingoides Aussehen auftraten. Diese Befunde wurden bestätigt in 
Phase-2a-Langzeitdaten, die eine Aufrechterhaltung des 
Behandlungseffekts zeigen, der einer Verzögerung der 
Geschwindigkeitsabnahme beim Time-to-Stand-Test (TTSTAND) um etwa zwei 
Jahre entspricht, und den Nutzen von Vamorolone in Bezug auf Sicherheit 
und Verträglichkeit über den 2,5-Jahres-Behandlungszeitraum 
bestätigen. Auf dieser Grundlage ist Santhera der Ansicht, dass 
Vamorolone sich zu einer grundlegenden Therapie bei DMD für alle 
Patienten, unabhängig von der Genmutation, entwickeln und eine 
vielversprechende Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden, dem 
derzeitigen Behandlungsstandard bei Kindern und Jugendlichen mit DMD, 
darstellen könnte. Der nächste wertsteigernde Wendepunkt ist 
die Veröffentlichung von Topline-Daten aus der zulassungsrelevanten 
VISION-DMD-Studie, die für das zweite Quartal 2021 erwartet werden. 
Im Falle positiver Ergebnisse würde dies den Weg für einen 
NDA-Antrag in den USA im Q1-2022 und in der EU, bei Vorliegen positiver 
12-Monats-Daten, im Q2-2022 ebnen. 
 
   Lonodelestat -- positive Ergebnisse in früher Mukoviszidose-Studie 
 
   Ebenfalls gute Fortschritte machte Lonodelestat, ein potenter und 
selektiver Peptid-Inhibitor der humanen neutrophilen Elastase (hNE) in 
der Entwicklung zur Behandlung der Mukoviszidose (CF). Neutrophile 
Elastase ist ein Enzym, das mit Gewebeentzündungen assoziiert ist 
und zum Abbau des Lungengewebes bei Mukoviszidose und verschiedenen 
anderen chronischen Entzündungszuständen der Lunge führt, 
bei denen Neutrophile eine wichtige Rolle im Krankheitsprozess spielen. 
Im Dezember 2020 schloss Santhera eine doppelblinde, 
placebo-kontrollierte Phase-1b-Studie mit mehrfach aufsteigenden 
Dosierungen bei Patienten mit Mukoviszidose ab, in der die Sicherheit, 
Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von oral 
inhalierten Tagesdosen von Lonodelestat über bis zu vier Wochen 
untersucht wurden. Die Studie etablierte ein sicheres Dosierungsschema 
und lieferte vielversprechende Daten zur Sicherheit von Lonodelestat. 
Darüber hinaus zeigte die Studie, dass Lonodelestat seinen 
beabsichtigten Wirkungsort in der Lunge erreicht und den 
gewünschten Effekt der vollständigen Hemmung der Elastase ohne 
jegliche Wirkstoff-/Metabolitenakkumulation erzielt. Auf dieser Basis 
wird Santhera nun das weitere klinische Entwicklungsprogramm optimieren, 
um Lonodelestat für die Behandlung von Mukoviszidose und potenziell 
auch für andere entzündliche Lungenerkrankungen, ob akut oder 
chronisch, voranzutreiben. 
 
   Kooperationen für plattformähnliche Moleküle und 
Frühstadium-Pipeline 
 
   Santhera hat damit begonnen, Partnerschaftsmöglichkeiten für 
Vamorolone in zusätzlichen Indikationen ausserhalb von DMD und in 
Regionen ausserhalb der USA und Europa zu evaluieren, was künftig 
zu bedeutenden nicht verwässernden Einkommensströmen 
führen könnte. Präklinische Daten mit Vamorolone wurden 
bereits in In-vitro- und In-vivo-Modellen für Asthma, Multiple 
Sklerose, entzündliche Darmerkrankungen, rheumatoide Arthritis, 
Critical Illness Myopathy und Hirntumore erhoben. Bei einigen dieser 
Krankheiten ist die Verschreibung von Standard-Glukokortikoiden aufgrund 
von gesundheitsschädigenden Nebenwirkungen eingeschränkt. 
Parallel dazu verfolgt das Unternehmen proaktiv Kooperationen mit 
Partnern, um das Potenzial von Lonodelestat bei anderen 
Lungenkrankheiten über Mukoviszidose hinaus und für seine 
Unterfangen in der Gentherapie abzuschätzen und zu nutzen. 
 
   Weitere Informationen zur Entwicklungspipeline von Santhera finden Sie 
im Jahresbericht 2020 (englisch), der hier 
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=uJk-I-DdCzKjGTFxSV-TPKqZ-nVfbJoHGb77FnYnCObgJGGuZe-HtT97tOO1BY5jwV84UCstpbyuL0ZgGE3HGhnHWxp4hoMuT5Wvvnlhj5AL0QLSS06gRHLt_Uoi2rKXbK_qG3o33eOqcQIZSALpoQ== 
eingesehen werden kann. 
 
   Stellungnahme zu den Auswirkungen des COVID-19-Ausbruchs 
 
   Die höchste Priorität von Santhera bleibt die Gesundheit und 
Sicherheit der Mitarbeitenden und der Teilnehmenden an klinischen 
Studien. Das Unternehmen verfolgt die Auswirkungen von COVID-19 auf 
seine Geschäftstätigkeit genauestens, um weiterhin die 
Bedürfnisse der Patienten zu erfüllen und eine ununterbrochene 
Medikamentenversorgung sowohl für die Teilnehmenden an klinischen 
Studien als auch für die Patienten, die an Programmen mit 
erweitertem Zugang teilnehmen, sicherzustellen. 
 
   Ausblick 
 
   Die operativen Prioritäten für Santhera im Jahr 2021 sind die 
Vorbereitung für einen Zulassungsantrag in den USA, vorbehaltlich 
positiver 6-Monats-Topline-Daten aus der VISION-DMD-Studie, und die 
Sicherung zusätzlicher Finanzmittel, damit das Unternehmen seine 
Aktivitäten wie geplant fortsetzen kann. 
 
   Jahresbericht 
 
   Der Jahresbericht 2020 (englisch) von Santhera ist verfügbar auf 
der Unternehmenswebseite unter 
www.santhera.com/investors-and-media/investor-toolbox/financial-reports. 
 
 
   Telefonkonferenz 
 
   Santhera wird am 29. April 2021 um 14:00 MESZ, 13:00 GMT, 08:00 EDT eine 
Telefonkonferenz durchführen. CEO Dario Eklund und CFO Andrew Smith 
werden den Jahresabschluss erläutern und ein Update zur 
Unternehmensentwicklung geben. Teilnehmende sind eingeladen, eine der 
folgenden Telefonnummern 10-15 Minuten vor Konferenzbeginn zu 
wählen (kein Zugangscode erforderlich). Konferenzsprache ist 
Englisch. 
 
   Europa:        +41 58 310 50 00

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April 29, 2021 01:00 ET (05:00 GMT)