Einloggen
E-Mail
Passwort
Passwort anzeigen
Merken
Passwort vergessen?
Werden Sie kostenlos Mitglied
Registrieren
Registrieren
Mitglied werden
Kostenlos registrieren
Abonnent werden
Unser Angebot
Einstellungen
Einstellungen
Dynamische Kurse 
OFFON

SANTHERA PHARMACEUTICALS HOLDING AG

(SANN)
  Bericht
ÜbersichtKurseChartsNewsRatingsTermineUnternehmenFinanzenAnalystenschätzungenRevisionenDerivate 
ÜbersichtAlle NewsAnalystenempfehlungenAndere SprachenPressemitteilungenOffizielle PublikationenBranchen-NewsMarketScreener Analysen

ReveraGen und Santhera geben FDA-Orphan-Finanzierungszuschuss für klinische Studie mit Vamorolone bei Becker-Muskeldystrophie bekannt

27.09.2021 | 07:06


Rockville
, MD, USA, und Pratteln, Schweiz, 27. September 2022 ReveraGen Biopharma und Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) geben bekannt, dass ReveraGen von der FDA im Rahmen ihres Förderprogramms "Clinical Studies of Orphan Products Addressing Unmet Needs of Rare Diseases (R01)" einen Zuschuss in Höhe von USD 1,2 Millionen erhalten hat. Diese Fördermittel ergänzen die bestehenden Zuschüsse der National Institutes of Health, NIAMS und der Foundation to Eradicate Duchenne, um eine klinische Studie mit Vamorolone bei Erwachsenen und Kindern mit Becker-Muskeldystrophie, einer der Duchenne-Muskeldystrophie ähnlichen aber milderen Form von progressivem Muskelschwund, zu beginnen.

Vamorolone, ein dissoziatives Steroidpräparat, welches bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) Langzeitwirksamkeit bei geringeren Kortikosteroid-typischen Sicherheitsbedenken zeigte, wird nun in einer 24-wöchigen klinischen explorativen Studie bei Becker-Muskeldystrophie (BMD) getestet.) BMD wird durch Mutationen des DMD-Gens verursacht, weist aber einen Rest von Dystrophin-Protein in den Muskeln auf und zeigt ein unterschiedliches Auftreten und Fortschreiten der Muskelschwäche. Die Doppelblindstudie wird die Wirksamkeit und Sicherheit einer täglichen Verabreichung von Vamorolone in Bezug auf motorische Funktionen und etablierte Biomarker testen, wobei die Teilnehmer im Verhältnis 2:1 randomisiert Vamorolone oder Placebo erhalten. Die klinische Studie soll an Standorten in Padua (Italien) und Pittsburgh (USA) durchgeführt werden.

“Es gibt derzeit in keinem Land zugelassene Medikamente für BMD und es besteht ein hoher ungedeckter Bedarf”, sagte Paula Clemens, MD, Professor an der University of Pittsburgh School of Medicine und Co-Principal Investigator im Rahmen der Auszeichnungen der FDA, der NIH und der Foundation.

Die Wirkmechanismen von Vamorolone, die der Wirksamkeit in der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie bei der schwerwiegenderen DMD zugrunde liegen, dürften auch für die BMD von grosser Bedeutung sein. Ausserdem wird angenommen, dass Vamorolone die Dystrophin-Protein-Konzentration in BMD über die Hemmung von microRNAs erhöht, die ihrerseits das Dystrophin schädigen, und dies könnte den Wirkmechanismus speziell bei BMD ergänzen [1-3].

“Während die Entwicklungspipeline für DMD in den letzten Jahren stark erweitert wurde, gibt es nur sehr wenige klinische Studien für BMD”, sagte Elena Pegoraro, MD, PhD, Professor of Neurology an der University of Padova, Italien. “Kortikosteroide werden von Patienten mit BMD aufgrund ihrer Nebenwirkungen oft nicht vertragen, und die geringere Nebenwirkungsbelastung von Vamorolone, die in DMD-Studien beobachtet wurde, könnte sich für die unterversorgte BMD-Patientengemeinschaft als wichtig erweisen”, fuhr sie fort.

“Die Foundation to Eradicate Duchenne freut sich, das Vamorolone-Programm auch für Patienten mit BMD unterstützen zu können”, sagte Joel Wood, Präsident der Foundation to Eradicate Duchenne.

Vamorolone wurde von der US-amerikanischen ReveraGen BioPharma, Inc. entdeckt und wird in Zusammenarbeit mit Santhera entwickelt, die die weltweiten Rechte an dem Medikamentenkandidaten für alle Indikationen besitzt.

Über Vamorolone
Vamorolone ist der erste Medikamentenkandidat seiner Klasse, der an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete Aktivität modifiziert und somit ein dissoziativer partieller Agonist ist [4-6]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den typischen Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte sich Vamorolone als vielversprechende Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden erweisen, die derzeit die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD darstellen. In vielen Patientengruppen, in denen Kortikosteroide zur Standardbehandlung gehören oder therapeutisch vielversprechend sind, besteht ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf, aber die Nebenwirkungen schränken die Verschreibung und die Therapietreue der Patienten ein. Die Einreichung des US-Zulassungsantrags für DMD wird für Q1-2022 erwartet. Vamorolone hat in den USA und in Europa für DMD den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug) erhalten und wurde von der US-amerikanischen FDA als Fast Track und Rare Pediatric Disease sowie von der britischen MHRA als Promising Innovative Medicine (PIM) für DMD eingestuft.

Referenzen:
[1]         Hoffman EP. Causes of clinical variability in Duchenne and Becker muscular dystrophies and implications for exon skipping therapies. Acta Myol. 2020 Dec 1;39(4):179-186. doi: 10.36185/2532-1900-020. PMID: 33458572; PMCID: PMC7783439.
[2]         Kinder TB, Heier CR, Tully CB, Van der Muelen JH, Hoffman EP, Nagaraju K, Fiorillo AA. Muscle Weakness in Myositis: MicroRNA-Mediated Dystrophin Reduction in a Myositis Mouse Model and Human Muscle Biopsies. Arthritis Rheumatol. 2020 Jul;72(7):1170-1183. doi: 10.1002/art.41215. Epub 2020 May 31. PMID: 32009304; PMCID: PMC7384101.
[3]        Fiorillo AA, Heier CR, Novak JS, Tully CB, Brown KJ, Uaesoontrachoon K, Vila MC, Ngheim PP, Bello L, Kornegay JN, Angelini C, Partridge TA, Nagaraju K, Hoffman EP. TNF-α-Induced microRNAs Control Dystrophin Expression in Becker Muscular Dystrophy. Cell Rep. 2015 Sep 8;12(10):1678-90. doi: 10.1016/j.celrep.2015.07.066. Epub 2015 Aug 28. PMID: 26321630; PMCID: PMC4757433.
[6]        Heier CR at al. (2013). EMBO Mol Med 5: 1569–1585.
[7]        Reeves EKM, et al (2013). Bioorg Med Chem 21(8):2241-2249.
[8]        Liu X, et al. (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Santhera verfügt über eine exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone, ein erstes dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat (POL6014) zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten sowie einen explorativen Gentherapie-Ansatz zur Behandlung von kongenitalen Muskeldystrophien. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen Produkt, Raxone® (Idebenone), ausserhalb von Nordamerika und Frankreich zur Behandlung der Leber hereditären Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi Gruppe auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.com.

Raxone® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative steroidale Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish, DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Jesse's Journey. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS, NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten. www.reveragen.com

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head External Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com

ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President und CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com

Disclaimer / Forward-looking statements
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das Unternehmen und seine Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten bestimmte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, der Leistungsausweis oder die Zielerreichung des Unternehmens wesentlich von den in diesen Aussagen ausgedrückten oder implizierten Erwartungen abweichen. Die Leser sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit einer Vertrags- oder Investitionsentscheidung. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung zur Aktualisierung dieser Aussagen ab.

# # #

Anhang


Primary Logo


© GlobeNewswire 2021
Alle Nachrichten zu SANTHERA PHARMACEUTICALS HOLDING AG
24.11.Santhera beruft nach positiven Daten aoGV ein und beantragt Kapitalerhöhungen
AW
24.11.Santheras Verwaltungsrat beruft ausserordentliche Generalversammlung ein, um über künft..
MT
24.11.Santhera veröffentlicht Unternehmens-Update und lädt zur ausserordentlichen Generalvers..
GL
24.11.Santhera veröffentlicht Unternehmens-Update und lädt zur ausserordentlichen Generalvers..
GL
23.11.Santhera und Partner Reveragen erzielen positive Ergebnisse mit Vamorolone 
AW
23.11.Santheras Mid-Stage-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie-Medikament zeigt anhaltende Wi..
MT
23.11.Santhera und ReveraGen geben positive Topline-Ergebnisse mit Vamorolone nach Abschluss ..
GL
23.11.Santhera und ReveraGen geben positive Topline-Ergebnisse mit Vamorolone nach Abschluss ..
GL
17.11.Santhera und Reveragen nähern sich nach FDA-Treffen Vamorolone-Zulassungsantrag
AW
17.11.Santhera und Reveragen berichten über erfolgreiches FDA-Treffen für Vamorolone
AW
Weitere Nachrichten
News auf Englisch zu SANTHERA PHARMACEUTICALS HOLDING AG
24.11.Santhera's Board Calls Extraordinary General Meeting To Vote On Future Fundraisings
MT
24.11.Santhera Provides Corporate Update and Calls Extraordinary General Meeting to Seek Appr..
DJ
24.11.Santhera Pharmaceuticals Holding AG announced that it has received CHF 15 million in fu..
CI
23.11.Santhera's Mid-Stage Trial For Duchenne Muscular Dystrophy Drug Shows Sustained Efficac..
MT
23.11.Santhera and ReveraGen Announce Positive Topline Results with Vamorolone after Completi..
AQ
17.11.Santhera JV to Seek US FDA's New Drug Approval For Duchenne Muscular Dystrophy Treatmen..
MT
17.11.Santhera and ReveraGen Announce Successful FDA Pre-NDA Meeting for Vamorolone in Duchen..
DJ
17.11.Santhera Pharmaceuticals and ReveraGen Biopharma Announces Successful FDA Pre-NDA Meeti..
CI
04.11.Santhera Appoints Stephanie Brown as President North America and Member of the Executiv..
AQ
04.11.Santhera Pharmaceuticals Holding AG Appoints Stephanie Brown as President North America..
CI
Weitere Nachrichten auf Englisch
Analystenempfehlungen zu SANTHERA PHARMACEUTICALS HOLDING AG
Mehr Empfehlungen
Finanzkennziffern
Umsatz 2021 8,00 Mio 8,67 Mio -
Nettoergebnis 2021 -40,0 Mio -43,3 Mio -
Nettoverschuldung 2021 - - -
KGV 2021 -1,73x
Dividendenrendite 2021 -
Marktkapitalisierung 53,8 Mio 58,3 Mio -
Wert / Umsatz 2021 6,73x
Wert / Umsatz 2022 1,02x
Mitarbeiterzahl 86
Streubesitz 82,0%
Chart SANTHERA PHARMACEUTICALS HOLDING AG
Dauer : Zeitraum :
Santhera Pharmaceuticals Holding AG : Chartanalyse Santhera Pharmaceuticals Holding AG | MarketScreener
Vollbild-Chart
Chartanalyse-Trends SANTHERA PHARMACEUTICALS HOLDING AG
KurzfristigMittelfristigLangfristig
TrendsFallendFallendFallend
Ergebnisentwicklung
Analystenschätzung
Verkaufen
Kaufen
Durchschnittl. Empfehlung KAUFEN
Anzahl Analysten 0
Letzter Schlusskurs 1,28 CHF
Mittleres Kursziel 6,50 CHF
Abstand / Durchschnittliches Kursziel 407%
Verlauf des Gewinns je Aktie
Vorstände und Aufsichtsräte
Dario Eklund Chief Executive Officer
Andrew P. Smith Chief Financial Officer
Elmar J. Schnee Chairman
Martin Gertsch Vice Chairman
Philipp Gutzwiller Independent Director