Pratteln, Schweiz, 3. März 2021 -- Santhera Pharmaceuticals (SIX: 
SANN) gibt bekannt, dass der letzte Patient die letzte Visite der ersten 
Periode der Placebo-kontrollierten zulassungsrelevanten 
VISION-DMD-Studie mit Vamorolone bei Patienten mit 
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) abgeschlossen hat, die vom Partner 
ReveraGen Biopharma Inc. durchgeführt wird. Vorbehältlich 
positiver 6-Monats-Topline-Daten aus dieser ersten Studienphase 
könnte dies einen Zulassungsantrag bei der US-amerikanischen FDA im 
Q1-2022 ermöglichen, mit dem Potenzial, eine Alternative zur 
derzeitigen Standardbehandlung bei DMD zu bieten. 
 
   Die 48-wöchige Phase-2b-Studie VISION-DMD ist als Zulassungsstudie 
konzipiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit von oral verabreichtem 
Vamorolone in einer Dosierung von 2.0 mg/kg/Tag und 6.0 mg/kg/Tag im 
Vergleich zu Prednison 0.75 mg/kg/Tag und Placebo bei ambulanten Knaben 
im Alter von 4 bis <7 Jahren mit DMD nachzuweisen [1]. Die Wirksamkeit 
wird anhand der motorischen Funktion und der Kraft gemessen, wobei der 
Time-to-Stand-Test (TTSTAND) den primären Studienendpunkt 
darstellt. Zusätzliche Analysen vergleichen Sicherheit und 
Verträglichkeit zwischen den Vamorolone-Dosisgruppen, Placebo und 
Prednison. In der jetzt abgeschlossenen 24-wöchigen, Placebo- und 
aktiv-kontrollierten Behandlungsperiode wurden die Patienten 
randomisiert, um Vamorolone 2.0 mg/kg/Tag, Vamorolone 6.0 mg/kg/Tag, 
Prednison 0.75 mg/kg/Tag oder ein entsprechendes Placebo zu erhalten. 
Für den zweiten Behandlungszeitraum von weiteren 24 Wochen 
fortgesetzter Studiendurchführung wurden die Patienten, die zuvor 
Prednison oder Placebo erhalten haben, randomisiert und werden auf eine 
von zwei Vamorolone-Dosen (2.0 oder 6.0 mg/kg/Tag) umgestellt. In diesem 
Behandlungszeitraum, in dem alle Patienten Vamorolone erhalten, wird die 
Beständigkeit der Wirkung auf längere Sicht untersucht. Neben 
der Wirksamkeit zielt die Studie darauf ab, das differenzierte 
Sicherheits- und günstige Verträglichkeitsprofil von 
Vamorolone zu bestätigen, welches das Potenzial hat, eine 
Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung zu bieten. Obwohl 
Glukokortikoide Teil der aktuellen Behandlungsempfehlungen für DMD 
sind, begrenzt ihr Nebenwirkungsprofil ihren Einsatz als chronische 
Therapie. 
 
   "Wir freuen uns über das Erreichen dieses wichtigen Meilensteins 
und darauf, gemeinsam mit Santhera die ersten 6-Monats-Ergebnisse dieser 
zulassungsrelevanten Studie bekannt zu geben", sagte Eric Hoffman, PhD, 
President and CEO bei ReveraGen BioPharma. "Der Einsatz von 
Glukokortikoiden ist trotz ihres nachgewiesenen Nutzens bei der 
Behandlung von DMD aufgrund von Nebenwirkungen und mangelhafter 
Verträglichkeit stark begrenzt. Wir erwarten, dass Vamorolone die 
Vorteile dieser Standardbehandlung besitzt, jedoch ohne vieler der 
Verträglichkeitsbedenken, die deren Einsatz einschränken. 
Unser Dank gilt den Studienteilnehmern, ihren Familien und den 
medizinischen Fachkräften, die es uns ermöglichen, diese 
zulassungsrelevante Studie wie vorgesehen voranzutreiben." 
 
   "Basierend auf den bisher vorliegenden Daten glauben wir, dass 
Vamorolone das Potenzial hat, zu einer grundlegenden Therapie bei DMD 
für Patienten, unabhängig von der zugrunde liegenden 
Genmutation, zu werden und eine vielversprechende Alternative zu 
verfügbaren Kortikosteroiden darstellen kann", sagte Dario Eklund, 
CEO von Santhera. "Unser Unternehmen setzt sich mit ganzem Herzen 
dafür ein, diese neuartige Therapie den Patienten zur 
Verfügung zu stellen, die auf eine DMD-Therapie mit weniger 
behandlungslimitierenden Nebenwirkungen hoffen, welche sich für 
eine längerfristige Verabreichung eignet und zudem die 
Lebensqualität verbessert." 
 
   In den derzeit abgeschlossenen Studien haben insgesamt 48 Patienten 
verschiedene Dosierungen von Vamorolone erhalten; davon wurden 41 
Patienten über einen Zeitraum von 2,5 Jahren behandelt und 
ausgewertet. Die zusammengefassten klinischen Daten aus diesen bisher 
veröffentlichten Open-Label-Studien bei DMD zeigten eine anhaltende 
Wirksamkeit und klinische Verbesserung mit Vamorolone über mehrere 
Endpunkte hinweg [2]. Darüber hinaus zeigte Vamorolone keine 
Wachstumshemmung, wie sie bei Deflazacort und Prednison beobachtet wurde, 
und zeigte auch weniger von Ärzten berichtete unerwünschte 
Ereignisse wie Stimmungsschwankungen, übermässigen Haarwuchs 
und cushingoides Aussehen [2]. 
 
   Über Vamorolone 
 
   Vamorolone ist der erste Medikamentenkandidat seiner Klasse, der an 
denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen 
nachgeschaltete Aktivität modifiziert und somit ein dissoziativer 
partieller Agonist ist [3-6]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die 
Wirksamkeit von den typischen Sicherheitsbedenken gegenüber 
Steroiden zu "entkoppeln". Daher könnte sich Vamorolone als 
vielversprechende Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden 
erweisen, dem derzeitigen Behandlungsstandard bei Kindern und 
Jugendlichen mit DMD. In dieser Patientengruppe besteht ein bedeutender 
ungedeckter medizinischer Bedarf, da hochdosierte Kortikosteroide 
erhebliche systemische Nebenwirkungen haben, die die Lebensqualität 
der Patienten einschränken. In der zulassungsrelevanten 
Phase-2b-Studie VISION-DMD [1] hat der letzte Patient die letzte Visite 
der 24-wöchigen, Placebo- und aktiv-kontrollierten 
Behandlungsperiode absolviert. Die ersten 6-Monats-Daten werden für 
Q2-2021 erwartet, was den Weg für eine NDA-Einreichung in den USA 
in Q1-2022 ebnet. Vamorolone hat in den USA und in Europa den 
Orphan-Drug-Status erhalten und wurde von der US-amerikanischen FDA der 
Fast-Track- und Rare-Pediatric-Disease-Status zuerkannt sowie von der 
britischen MHRA als Promising-Innovative-Medicine (PIM) eingestuft. 
 
   Vamorolone wurde von der US-amerikanischen ReveraGen BioPharma, Inc. 
entdeckt und wird in Zusammenarbeit mit Santhera entwickelt, die die 
weltweiten Rechte an dem Medikamentenkandidaten in allen Indikationen 
besitzt. Das Vamorolone-Entwicklungsprogramm wurde von mehreren 
internationalen gemeinnützigen Stiftungen und 
Patientenorganisationen, den US National Institutes of Health, dem 
US-Verteidigungsministerium und dem Horizon 2020-Programm der 
Europäischen Kommission gefördert. 
 
   Literaturverweise: 
 
   [1]   VISION-DMD (VBP15-004) study information at 
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=fXvL9V_hAkyVU5ckUfkCBgYe2MmRiK8FI8e7sZTjJshE-y_kHX4QigKPWYMUxdu-uMBH_L6NE6MFE_o76OtxTFC45gjxtppBUpyAchxFH_NF3Halu1uWgTE_ei6nktDgDvSnxdDqZzu_UFHfRtlM9VDWdnifJzI_k-enHwSDRho= 
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03439670 and study website 
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=lDvmuEFIMvgL0TNfh0Jxuxk5CjEiEeswtH1BHXZsYleifjGU0TCJFt3MCK7ts6TN4XrOPQ7BmQfQLunh-NQ-Zjg8_uHH4jWeQx-uGGRgxRsveo3P_b-fnCn51KhKbTI0RzIZwJ9-5U0k8SGEGKBZAA== 
https://vision-dmd.info/2b-trial-information 
 
   [2]   Smith E, et al. (2020). PLOS Medicine, 
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=ttRL4WFXv6QUKsLCOzJ4oGmKrfqegRXrOh8wIkFPXptyI2L4Z8VYfAuDDNtqyQJSq9jrgE_0-4cYvPh984E_raY0kTLY9oUEMxE7Gbb8fEA= 
Link 
 
   [3]   Heier CR at al. (2013). VBP15, a novel anti--inflammatory and 
membrane--stabilizer, improves muscular dystrophy without side effects. 
EMBO Mol Med 5: 1569--1585. 
 
   [4]   Reeves EKM, et al (2013) VBP15: preclinical characterization of a 
novel anti-inflammatory delta 9,11 steroid. Bioorg Med Chem 
21(8):2241-2249 
 
   [5]   Heier CR et al. (2019). Vamorolone targets dual nuclear receptors 
to treat inflammation and dystrophic cardiomyopathy. Life Science 
Alliance DOI 10.26508/lsa.201800186. 
 
   [6]   Liu X et al. (2020). Disruption of a key ligand-H-bond network 
drives dissociative properties in vamorolone for Duchenne muscular 
dystrophy treatment. Proc Natl Acad Sci USA. 
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=ttRL4WFXv6QUKsLCOzJ4oD8TW6zIRRDSThe_fvPB_4hmIcbytap9JhRcv4RWF-1tsO_na3Ecp_e8uLXVgXfPsgt3jdarZMxKMUbxJ23G3o4= 
Link 
 
   Über Santhera 
 
   Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer 
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und 
Vermarktung von innovativen Medikamenten für seltene 
neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen mit hohem medizinischem 
Bedarf konzentriert. Santhera verfügt über eine exklusive 
Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone, ein 
erstes dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das derzeit 
in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu 
Standardkortikosteroiden untersucht wird. Die klinische Pipeline umfasst 
auch Lonodelestat (POL6014) zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) und 
anderen neutrophilen Lungenkrankheiten sowie einen explorativen 
Gentherapie-Ansatz zur Behandlung von kongenitalen Muskeldystrophien. 
Santhera hat die ex-nordamerikanischen Rechte für ihr erstes 
zugelassenes Produkt, Raxone(R) (Idebenone), zur Behandlung der 
Leberschen hereditären Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi 
Gruppe auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte 
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=8YI4fN-uShNlrU3QjP2HNUNRuV6sPfMVfHc96M4ohc5QH-xkpopSvzwE5-DHosGCgCPjMhgpe3dBMYasK-dtjg== 
www.santhera.com. 
 
   Raxone(R) ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals. 
 
   Über ReveraGen BioPharma 
 
   ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative 
steroidale Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere 
chronisch entzündliche Erkrankungen zu entwickeln. Die Entwicklung 
von ReveraGens Leitsubstanz Vamorolone wurde auch durch Partnerschaften 
mit Stiftungen weltweit unterstützt, darunter Muscular Dystrophy 
Association USA, Parent Project Muscular Dystrophy, Foundation to 
Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoiningJack, Action Duchenne, 
CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish, DuchenneUK, Pietro's Fight, 

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March 03, 2021 01:00 ET (06:00 GMT)