Sarepta Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den Antrag des Unternehmens auf eine beschleunigte Zulassung von SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) für die Behandlung von ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie angenommen hat. SRP-9001 wurde von der FDA ein beschleunigtes Zulassungsverfahren gewährt, das bis zum 29. Mai 2023 läuft. SRP-9001 ist eine Gentherapie zur Behandlung von Duchenne, die in Zusammenarbeit mit Roche entwickelt wird.

Duchenne ist durch eine Mutation im Dystrophin-Gen gekennzeichnet, die zu einem Mangel an Dystrophin führt, das als Stoßdämpfer für den Muskel an der Membran fungiert. SRP-9001 soll die unmittelbare Ursache von Duchenne behandeln, indem es den Muskeln ein Gen zuführt, das für eine verkürzte, funktionelle Form von Dystrophin kodiert. Zusätzlich zu einer Fülle von präklinischen Daten enthielt die BLA für SRP-9001 Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der Studie SRP-9001-103 (auch bekannt als ENDEAVOR) sowie aus den Studien SRP-9001-101 und SRP-9001-102 und eine integrierte Analyse dieser drei klinischen Studien, in der die funktionellen Ergebnisse mit denen einer nach dem Zufallsprinzip gewichteten externen Kontrolle (EC) verglichen wurden.

In den klinischen Ergebnissen von mehr als 80 behandelten Patienten hat SRP-9001 zu verschiedenen Zeitpunkten, einschließlich ein, zwei und bis zu vier Jahren nach der Behandlung, positive Ergebnisse gezeigt und darüber hinaus ein konsistentes Sicherheitsprofil bewiesen. Zusätzlich zu den Studien SRP-9001-101, SRP-9001-102 und SRP-9001-103 wird SRP-9001 auch in EMBARK (Studie SRP-9001-301) untersucht, einer globalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie mit SRP-9001, die 125 Teilnehmer mit Duchenne im Alter von 4 bis 7 Jahren rekrutiert hat. EMBARK ist vollständig rekrutiert und die Ergebnisse werden bis Ende 2023 erwartet. Sarepta hat EMBARK als Post-Marketing-Bestätigungsstudie für SRP-9001 vorgeschlagen.