Sarepta Therapeutics und GenEdit teilen Fortschritte in der Forschungszusammenarbeit mit und geben Vereinbarung zur Entwicklung von Gene-Editing-Therapeutika für neuromuskuläre Krankheiten bekannt
Am 01. Februar 2022 um 14:00 Uhr
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Sarepta Therapeutics, Inc. und GenEdit, Inc. gaben eine Forschungskooperation und eine Optionsvereinbarung bekannt, in deren Rahmen die Unternehmen GenEdits NanoGalaxy-Plattform und Sareptas Gene-Editing-Technologie zur Entwicklung von Gene-Editing-Therapeutika für die Behandlung von neuromuskulären Erkrankungen einsetzen werden. Als Teil der Vereinbarung erhält Sarepta exklusive Optionsrechte zur Lizenzierung von Polymer-Nanopartikeln, die von GenEdit im Rahmen der Zusammenarbeit für bis zu vier von Sarepta ausgewählte neuromuskuläre Indikationen entwickelt wurden. Erste In-vivo-Ergebnisse aus der Forschungskooperation zwischen GenEdit und Sarepta haben das Potenzial von GenEdits Polymer-Nanopartikeln gezeigt, therapeutische Ladung nach systemischer Verabreichung in spezifisches Muskelgewebe zu bringen, um eine gezielte, nicht-virale systemische Verabreichung von genetischen Medikamenten zu ermöglichen. Die Forschungskooperation und die Optionsvereinbarung begannen im Dezember 2020. Gene Editing hat das Potenzial, die Behandlung von Krankheiten, die durch genetische Mutationen verursacht werden, zu revolutionieren, indem es die Gene, die zur Krankheit führen, dauerhaft verändert. Sarepta verfolgt eine Reihe von Ansätzen in der Genmedizin, einschließlich des Gene Editing, als potenziell heilende Behandlung für seltene neuromuskuläre Krankheiten. GenEdit hat in präklinischen Studien gezeigt, dass seine NanoGalaxy-Plattform selektiv eine Vielzahl von funktionalen genetischen Medikamenten, einschließlich CRISPR-Cas9-Ribonukleoprotein, für gezieltes In-vivo-Gene Editing an verschiedene Gewebe abgeben kann. Zusätzlich zu den Forschungszahlungen kann GenEdit gemäß den Bedingungen der Kooperations- und Optionsvereinbarung bis zu 57 Millionen US-Dollar an kurzfristigen Zahlungen erhalten und hat außerdem Anspruch auf bedeutende zukünftige Entwicklungs-, Zulassungs- und kommerzielle Meilensteine sowie gestaffelte Lizenzgebühren im oberen einstelligen bis niedrigen zweistelligen Bereich auf zukünftige Produktverkäufe. Weitere finanzielle Details wurden nicht bekannt gegeben.
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Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, Patienten durch die Entdeckung und Entwicklung von Ribonukleinsäure (RNA)-gezielten Therapeutika, Gentherapie und anderen genetischen therapeutischen Modalitäten für die Behandlung seltener Krankheiten zu helfen. Das Unternehmen hat mehrere zugelassene Produkte für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) entwickelt und arbeitet an der Entwicklung potenzieller therapeutischer Kandidaten für eine Reihe von Krankheiten und Störungen, darunter Duchenne, Gliedergürtel-Muskeldystrophien (LGMD) und andere neuromuskuläre Erkrankungen und Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS). Das Unternehmen hat vier zugelassene Produkte zur Behandlung von Duchenne entwickelt und vermarktet: EXONDYS 51 (Eteplirsen), Injektion (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (Golodirsen) Injektion (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (Casimersen) Injektion (AMONDYS 45) und ELEVIDYS. Die Pipeline umfasst etwa 40 Programme in verschiedenen Stadien der Entdeckung, präklinischen und klinischen Entwicklung.
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