Sarepta Therapeutics, Inc. und GenEdit, Inc. gaben eine Forschungskooperation und eine Optionsvereinbarung bekannt, in deren Rahmen die Unternehmen GenEdits NanoGalaxy-Plattform und Sareptas Gene-Editing-Technologie zur Entwicklung von Gene-Editing-Therapeutika für die Behandlung von neuromuskulären Erkrankungen einsetzen werden. Als Teil der Vereinbarung erhält Sarepta exklusive Optionsrechte zur Lizenzierung von Polymer-Nanopartikeln, die von GenEdit im Rahmen der Zusammenarbeit für bis zu vier von Sarepta ausgewählte neuromuskuläre Indikationen entwickelt wurden. Erste In-vivo-Ergebnisse aus der Forschungskooperation zwischen GenEdit und Sarepta haben das Potenzial von GenEdits Polymer-Nanopartikeln gezeigt, therapeutische Ladung nach systemischer Verabreichung in spezifisches Muskelgewebe zu bringen, um eine gezielte, nicht-virale systemische Verabreichung von genetischen Medikamenten zu ermöglichen. Die Forschungskooperation und die Optionsvereinbarung begannen im Dezember 2020. Gene Editing hat das Potenzial, die Behandlung von Krankheiten, die durch genetische Mutationen verursacht werden, zu revolutionieren, indem es die Gene, die zur Krankheit führen, dauerhaft verändert. Sarepta verfolgt eine Reihe von Ansätzen in der Genmedizin, einschließlich des Gene Editing, als potenziell heilende Behandlung für seltene neuromuskuläre Krankheiten. GenEdit hat in präklinischen Studien gezeigt, dass seine NanoGalaxy-Plattform selektiv eine Vielzahl von funktionalen genetischen Medikamenten, einschließlich CRISPR-Cas9-Ribonukleoprotein, für gezieltes In-vivo-Gene Editing an verschiedene Gewebe abgeben kann. Zusätzlich zu den Forschungszahlungen kann GenEdit gemäß den Bedingungen der Kooperations- und Optionsvereinbarung bis zu 57 Millionen US-Dollar an kurzfristigen Zahlungen erhalten und hat außerdem Anspruch auf bedeutende zukünftige Entwicklungs-, Zulassungs- und kommerzielle Meilensteine sowie gestaffelte Lizenzgebühren im oberen einstelligen bis niedrigen zweistelligen Bereich auf zukünftige Produktverkäufe. Weitere finanzielle Details wurden nicht bekannt gegeben.