Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, Patienten durch die Entdeckung und Entwicklung von Ribonukleinsäure (RNA)-gezielten Therapeutika, Gentherapie und anderen genetischen therapeutischen Modalitäten für die Behandlung seltener Krankheiten zu helfen. Das Unternehmen hat mehrere zugelassene Produkte für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) entwickelt und arbeitet an der Entwicklung potenzieller therapeutischer Kandidaten für eine Reihe von Krankheiten und Störungen, darunter Duchenne, Gliedergürtel-Muskeldystrophien (LGMD) und andere neuromuskuläre Erkrankungen und Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS). Das Unternehmen hat vier zugelassene Produkte zur Behandlung von Duchenne entwickelt und vermarktet: EXONDYS 51 (Eteplirsen), Injektion (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (Golodirsen) Injektion (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (Casimersen) Injektion (AMONDYS 45) und ELEVIDYS. Die Pipeline umfasst etwa 40 Programme in verschiedenen Stadien der Entdeckung, präklinischen und klinischen Entwicklung.