Sernova Corp. : Sernova: Veröffentlichung einer von Fachleuten geprüfte Publikation, die die Sicherheit und Wirksamkeit der Cell Pouch bei der Behandlung schwerer Hämophilie A belegt

    IRW-PRESS: Sernova Corp. : Sernova: Veröffentlichung einer von Fachleuten geprüfte
Publikation, die die Sicherheit und Wirksamkeit der Cell Pouch bei der Behandlung schwerer
Hämophilie A belegt

LONDON, ONTARIO, den 20. Januar 2022 - Sernova Corp. (TSX-V: SVA) (OTCQB: SEOVF) (FWB/XETRA:
PSH), ein Unternehmen für regenerative Medizin und Zelltherapie-Therapeutika im klinischen
Stadium, das potenzielle funktionelle Heilmittel für chronische Krankheiten entwickelt, freut
sich, die Veröffentlichung eines von Experten begutachteten Artikels in einer
wissenschaftlichen Zeitschrift bekannt zu geben, in dem die erfolgreiche Entwicklung eines
neuartigen Zelltherapieansatzes zur Behandlung schwerer Hämophilie A hervorgehoben wird. 

Bei dieser Krankheit handelt es sich um eine schwerwiegende genetische
Blutgerinnungsstörung, die durch die fehlende Aktivität des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII)
im Blut verursacht wird. 

Der Artikel mit dem Originaltitel Efficient and Safe Correction of Hemophilia A by Lentiviral
Vector-Transduced BOECs in an Implantable device (Sernova's Cell Pouch) wurde in der renommierten
wissenschaftlichen Zeitschrift Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Band 23,
Dezember 2021, veröffentlicht (www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050121001728).


Bei diesem therapeutischen Ansatz kommen patienteneigene Zellen zum Einsatz, die aus einer
Blutprobe gewonnen werden. Diese Zellen werden anschließend mit Hilfe eines lentiviralen,
vektorvermittelten Gentransferverfahrens modifiziert, bei dem unter der Kontrolle eines
endothelspezifischen Promotors die aus der B-Domäne deletierte Form des Gerinnungsfaktors FVIII
verwendet wird. 

Anschließend erfolgt die Transplantation in die vaskularisierte Cell Pouch von Sernova in
einem Mäusemodell mit Hämophilie A. Diese Zellen sorgen dann für eine kontinuierliche
therapeutische Freisetzung des Gerinnungsfaktors VIII in den Blutkreislauf. In der
Veröffentlichung wird betont, dass das HemAcure-Konsortium nunmehr erfolgreich die Sicherheit
und langfristige Verbesserung der Blutgerinnung in einem Hämophilie-A-Mäusemodell
erfolgreich nachgewiesen hat. 

In Nordamerika und Europa leben schätzungsweise 115.000 Menschen mit Hämophilie A, von
denen ein erheblicher Teil auf regelmäßige FVIII-Infusionen angewiesen ist. Die
Behandlungskosten pro Patient belaufen sich auf bis zu 200.000 US-Dollar jährlich, was mit
Therapiekosten von insgesamt über 10 Milliarden US-Dollar pro Jahr zu Buche schlägt.

Dieser neuartige Ansatz der Ex-vivo-Gentherapie liefert den ersten Nachweis für die
Sicherheit und Durchführbarkeit einer Transplantation von lentiviral korrigierten
Endothelzellen, sogenannten BOECs, innerhalb eines implantierbaren medizinischen Geräts unter
Anwendung von GMP-ähnlichen Verfahren für die Langzeitbehandlung der Hämophilie A,
erläutert die Hauptautorin des Artikels, Dr. Antonia Follenzi, MD, PhD, Professorin am Institut
für Gesundheitswissenschaften der medizinischen Fakultät der Università del
Piemonte Orientale. Sollte sich diese Therapie in zukünftigen klinischen Studien als
erfolgreich erweisen, könnte sie zu einem wichtigen neuen Therapieansatz werden, mit dem die
Lebensqualität von Menschen mit schwerer Hämophilie A verbessert wird.

Dr. Philip Toleikis, President und CEO von Sernova, fügt hinzu: Diese Veröffentlichung
ist das Ergebnis von rund vier Jahren intensiver Arbeiten des HemAcure-Konsortiums, die von der
Konzeption dieses neuartigen Behandlungsansatzes bis hin zur Validierung seines Potenzials als
sichere und langfristige Therapiemöglichkeit für Menschen mit Hämophilie A reichen.
Sernovas Cell Pouch bietet den transplantierten Zellen das erforderliche Umfeld, um im Körper
überleben und funktionieren zu können, wie die Produktion von FVIII zur verbesserten
Blutgerinnung zeigt, über die Dr. Follenzi und seine Kollegen berichten. 

Und weiter: Wir betrachten die Ex-vivo-Gentherapie als eine potenzielle Therapiemöglichkeit
für Menschen, die an mehreren seltenen Erkrankungen leiden. Wir sind stolz darauf, dass unsere
Technologien zur Entwicklung und künftigen Bereitstellung funktioneller Heilmittel für
diese Krankheiten beitragen können.

Die Forschungsarbeiten des HemAcure-Konsortiums wurden von der Europäischen Kommission aus
Mitteln des Programms Horizon 2020 finanziell unterstützt.

Über Hämophilie A

Hämophilie A ist die häufigste Form der Hämophilie und eine genetische
Störung, die durch das Fehlen oder die Verminderung des Blutgerinnungsproteins FVIII verursacht
wird. Bei Menschen mit Hämophilie A kommt es infolge eines Traumas oder einer Operation zu
anhaltenden abnormalen Blutungen. 

Die Krankheit wird normalerweise von den Eltern auf die Kinder vererbt, aber bei rund einem
Drittel der Fälle wird sie durch eine spontane Veränderung des für die
FVIII-Produktion zuständigen Gens verursacht. Nach Angaben der US Centers for Disease Control
and Prevention tritt Hämophilie A bei etwa 1 von 5.000 männlichen Geburten auf. Anhaltende
Blutungen in Hochrisikobereichen wie dem Gehirn können katastrophale Folgen haben, während
anhaltende Blutungen in den Gelenken zu dauerhaften Schäden führen, sodass
Gelenkersatzoperationen bei diesen Patienten üblich und auch sehr riskant sind. 

Rund 115.000 Menschen in Nordamerika und Europa sind an Hämophilie A erkrankt. Obwohl die
Krankheit nicht heilbar ist, bekommt man Hämophilie A mit Medikamenten, die den fehlenden
Gerinnungsfaktor FVIII ergänzen oder ersetzen, gut in den Griff. Die weltweit jährlich
für die Behandlung der Krankheit anfallenden Kosten liegen zwischen 60.000 und 260.000
US-Dollar pro Patient, was insgesamt Therapiekosten von rund 15 Milliarden US-Dollar pro Jahr
verursacht.

Über das Programm Horizon 2020 und HemAcure 

Horizon 2020 war das bisher größte Forschungs- und Innovationsprogramm der EU,
für das über einen Zeitraum von sieben Jahren (2014 bis einschließlich 2020) knapp
80 Milliarden Euro an Mittel bereitgestellt wurden. Man versprach sich damit mehr bahnbrechende
Errungenschaften, Entdeckungen und Weltneuheiten, indem großartige Ideen aus dem Labor auf den
Markt gebracht werden. Das Projekt wurde im Rahmen eines speziellen Aufrufs zur Einreichung von
Vorschlägen für innovative Therapien und Technologien zur Bewältigung der
gesellschaftlichen Herausforderungen einer personalisierten Gesundheitsversorgung finanziert. 

Das übergeordnete Ziel des HemAcure-Projekts war es, Instrumente und Technologien für
eine neuartige, ex vivo aufbereitete, zellbasierte Therapie zur Behandlung der Bluterkrankheit
Hämophilie A (verursacht durch einen genetischen Mangel des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII) zu
entwickeln und diese zu verfeinern, um den Patienten letztlich zu einer besseren Lebensqualität
zu verhelfen. Die Europäische Union hat Mittel in Höhe von rund 5,5 Millionen Euro (8,5
Millionen CAD) aus dem Forschungs- und Innovationsprogramm Horizon 2020 für das Projekt zur
Verfügung gestellt. 

Zu den internationalen Konsortiumsmitgliedern zählen das Universitätsklinikum
Würzburg (koordinierendes Institut), Deutschland; IMS Integrierte Management Systeme,
Heppenheim, Deutschland; Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro, Novara, Italien;
Loughborough University, Loughborough, Vereinigtes Königreich; ARTTIC International Management
Services, München, Deutschland; und Sernova Corp., London, Ontario, Kanada. 

Dieses Projekt wurde von der Europäischen Union im Rahmen des Forschungs- und
Innovationsprogramms Horizont 2020 unter der Finanzhilfevereinbarung Nr. 667421 gefördert.
Gemeinsam erarbeitete das Konsortium eine Reihe von Design- und Herstellungsprotokollen auf
Grundlage der aktuellen europäischen GMP-Vorschriften, um ein Dossier für ein
Prüfpräparat (Investigational Medicinal Product Dossier/IMPD) zu erstellen, das aus
therapeutischen Zellen und einem implantierbaren medizinischen Gerät (Sernovas Cell Pouch)
besteht. 

Über Sernova

Sernova entwickelt therapeutische Lösungen für die regenerative Medizin unter
Verwendung eines Medizinprodukts (Cell Pouch) und immungeschützter therapeutischer Zellen /
Gewebe (d.h. menschliche Spenderzellen, korrigierte menschliche Zellen und aus Stammzellen gewonnene
Zellen), um die Behandlung und die Lebensqualität von Menschen mit chronischen
Stoffwechselkrankheiten wie insulinabhängiger Diabetes, Blutkrankheiten einschließlich
Hämophilie und anderen Krankheiten zu verbessern. Die Behandlung erfolgt durch die
zelluläre Produktion von Proteinen oder Hormonen, die im Körper fehlen oder nicht
ausreichend vorhanden sind. Nähere Informationen erhalten Sie unter www.sernova.com.

Über das von Sernova entwickelte Cell Pouch-System (Zelltherapie-Plattform)

Die Cell Pouch, als Teil des Cell Pouch-Systems, ist eine neuartige, proprietäre,
skalierbare und implantierbare Makroverkapselungsgerätelösung, die für das
langfristige Überleben und die Funktion von therapeutischen Zellen entwickelt wurde. Nach der
Implantation verbindet sich das Gerät mit dem Gewebe und bildet äußerst
vaskularisierte, natürliche Gewebekammern für die Transplantation sowie Funktion von
therapeutischen Zellen, die dann Proteine bzw. Hormone freisetzen, die zur Behandlung der jeweiligen
Erkrankung erforderlich sind. 

Bei Diabetes-Studien mit kleinen und großen Tieren konnte die langfristige Sicherheit und
Wirksamkeit der Cell Pouch in Verbindung mit therapeutischen Zellen bestätigt werden.
Außerdem konnte in einer kanadischen First-in-Human-Studie nachgewiesen werden, dass das
Gerät beim Menschen ein biologisch kompatibles Umfeld für insulinproduzierende Zellen
schafft. Sernova führt derzeit eine klinische Phase-1/2-Studie an der University of Chicago
durch, deren erste positive Ergebnisse auf mehreren internationalen wissenschaftlichen Konferenzen
vorgestellt wurden.


Weitere Informationen erhalten Sie über:

Christopher Barnes
VP, Investor Relations 
Sernova Corp. 
[e-mail] 
Tel: [phone] 
www.sernova.com

Corey Davis, Ph.D.
LifeScience Advisors, LLC
[e-mail]
Tel: [phone]

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in Bezug auf zukünftige Ereignisse wider und basieren auf Informationen, die dem Management zum
Zeitpunkt der Erstellung dieser Aussagen zur Verfügung standen. Viele Faktoren können dazu
führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Errungenschaften von Sernova
nicht wie erwartet, geschätzt oder beabsichtigt ausfallen oder wesentlich von den in dieser
Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu diesen Faktoren gehören
unter anderem: die Fähigkeit des Unternehmens, zusätzliche Finanzierungen und
Lizenzvereinbarungen zu angemessenen Bedingungen oder überhaupt zu sichern; die Fähigkeit,
alle erforderlichen präklinischen und klinischen Studien für das Cell-Pouch-System
und/oder verwandte Technologien des Unternehmens durchzuführen, einschließlich des
Zeitplans und der Ergebnisse dieser Studien; die Fähigkeit, alle erforderlichen
behördlichen Genehmigungen rechtzeitig bzw. überhaupt zu erhalten; die Fähigkeit,
zusätzliche ergänzende Technologien zu lizenzieren; die Fähigkeit, seine
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inhärenten Risiken, die mit der Entwicklung von biotechnologischen Kombinationsprodukten im
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erhalten. Sernova hat weder die Absicht noch die Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu
korrigieren bzw. zu aktualisieren, weder aufgrund neuer Informationen oder zukünftiger
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