Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Bekämpfung der Ursachen schwerer Krankheiten widmet, indem es die Proteinexpression mit Medikamenten auf der Basis von Ribonukleinsäure (RNA) hochreguliert. Das Unternehmen entwickelt Antisense-Oligonukleotide (ASOs) zur selektiven Wiederherstellung der Proteinexpression mit seinem patentrechtlich geschützten Ansatz der Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO). Der erste Wirkstoff, STK-001, befindet sich in der klinischen Erprobung für die Behandlung des Dravet-Syndroms, einer schweren und fortschreitenden genetischen Epilepsie. TANGO zielt darauf ab, fehlende Proteine wiederherzustellen, indem es die Proteinproduktion gesunder Gene erhöht oder ankurbelt und so die nicht funktionierende Kopie des Gens kompensiert. Das Unternehmen verfolgt die Entwicklung von STK-002 zur Behandlung der autosomal-dominanten Optikusatrophie (ADOA), der am häufigsten vererbten Erkrankung des Sehnervs. Der anfängliche Schwerpunkt des Unternehmens liegt auf Haploinsuffizienz und Erkrankungen des zentralen Nervensystems und des Auges.