Takeda und Arrowhead geben Ergebnisse der Phase-2-Studie mit Fazirsiran bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel bekannt, die im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden
Am 27. Juni 2022 um 12:00 Uhr
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Takeda und Arrowhead Pharmaceuticals Inc. gaben bekannt, dass die Ergebnisse einer klinischen Phase-2-Studie (AROAAT-2002) mit dem Prüfpräparat Fazirsiran (TAK-999/ARO-AAT) zur Behandlung von Lebererkrankungen im Zusammenhang mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) vor kurzem im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht und in einer mündlichen Präsentation auf dem The International Liver Congress™ 2022 - The Annual Meeting of the European Association for the Study of the Liver (EASL) vorgestellt wurden. Der NEJM-Artikel wurde online vorab veröffentlicht [2] und trägt den Titel “Fazirsiran for Liver Disease Associated with Alpha-1 Antitrypsin Deficiency.” Die EASL-Präsentation trug den Titel “Reduction of Intra-hepatic Z-AAT Synthesis by Fazirsiran Decreases Globule Burden and Improves Histological Measures of Liver Disease in Adults with Alpha-1 Antitrypsin Deficiency". Fazirsiran ist eine potenzielle RNA-Interferenz (RNAi)-Therapie zur Verringerung der Produktion des mutierten Alpha-1-Antitrypsin-Proteins (Z-AAT) als potenzielle Behandlung der seltenen genetischen Lebererkrankung AATD. Es wird angenommen, dass die Anhäufung von Z-AAT die Ursache für die fortschreitende Lebererkrankung bei Patienten mit AATD ist. Es wird erwartet, dass die Verringerung der Produktion des entzündlichen Z-AAT-Proteins das Fortschreiten der Lebererkrankung aufhalten und der Leber die Möglichkeit geben wird, sich zu regenerieren und zu reparieren. Fazirsiran erhielt im Juli 2021 die Breakthrough Therapy Designation (BTD) und im Februar 2018 die Orphan Drug Designation für die Behandlung von AATD von der US FDA.
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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. entwickelt Medikamente zur Behandlung schwer behandelbarer Krankheiten, indem es die dafür verantwortlichen Gene zum Schweigen bringt. Die Therapien des Unternehmens nutzen ein breites Portfolio an Ribonukleinsäure (RNA)-Chemikalien und Verabreichungsformen, die den Mechanismus der RNA-Interferenz (RNAi) auslösen, um eine schnelle, tiefe und dauerhafte Ausschaltung der Zielgene zu bewirken. Die Targeted RNAi Molecule (TRiMTM)-Plattform des Unternehmens nutzt eine Liganden-vermittelte Verabreichung und ist so konzipiert, dass sie gewebespezifisches Targeting ermöglicht und gleichzeitig strukturell einfach ist. Das Unternehmen konzentriert sich auf verschiedene therapeutische Bereiche, wie z.B. Herz-Kreislauf, Lunge, Leber, Muskel und zentrales Nervensystem. Das Unternehmen verfügt über etwa 14 Prüfmedikamente im klinischen Stadium (neun eigene und fünf mit Partnern), die sich in den Entwicklungsstadien von Phase I bis Phase III befinden. Zu den Produkten in der Pipeline des Unternehmens gehören Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 und ARO-SOD1.
Takeda und Arrowhead geben Ergebnisse der Phase-2-Studie mit Fazirsiran bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel bekannt, die im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden
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