Taysha Gene Therapies, Inc.

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Chart Taysha Gene Therapies, Inc.
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Taysha Gene Therapies, Inc. ist ein patientenzentriertes Gentherapieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) für die Behandlung von monogenen Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS). Das Portfolio der Gentherapiekandidaten zielt auf eine Reihe von neurologischen Indikationen in drei verschiedenen therapeutischen Kategorien ab: neurodegenerative Erkrankungen, neurologische Entwicklungsstörungen und genetische Epilepsien. Zu den Produktkandidaten gehören TSHA-120, ein intrathekal verabreichtes AAV9-Gentherapieprogramm in der klinischen Phase für die Behandlung der Riesenaxonalen Neuropathie (GAN); TSHA-102, ein selbstkomplementärer intrathekal verabreichter AAV9-Gentransfer-Therapiekandidat in der klinischen Prüfung für das Rett-Syndrom; TSHA-118, ein selbstkomplementärer AAV9-Virusvektor, der humane codon-optimierte Ceroid Lipofuscinosis Neuronal 1 (CLN1) komplementäre Desoxyribonukleinsäure unter Kontrolle des Hühner-B-Actin-Hybridpromotors exprimiert, und andere.
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