Toleranzia AB (publ) gab bekannt, dass die Ergebnisse der präklinischen Studien mit dem am weitesten fortgeschrittenen Arzneimittelkandidaten TOL2, der für die Autoimmunerkrankung Myasthenia gravis entwickelt wird, in der wissenschaftlichen Zeitschrift Frontiers in Immunology veröffentlicht wurden. Die Studienergebnisse zeigen, dass die intravenöse Behandlung mit TOL2 alle Krankheitssymptome in einem präklinischen Myasthenia gravis-Modell wirksam und nachhaltig reduziert. Eine vergleichende Analyse zeigte außerdem, dass der Behandlungseffekt des Medikamentenkandidaten den von zwei etablierten Behandlungen für Myasthenia gravis weit übertraf.

Myasthenia gravis ist eine fortschreitende Autoimmunerkrankung, die auftritt, wenn der Körper fälschlicherweise die Acetylcholinrezeptoren in den Muskeln des Körpers angreift und abbaut. Wenn die Rezeptoren zerstört werden, wird die Signalübertragung zwischen dem Nervensystem und den Muskeln beeinträchtigt, und die Muskelfunktion des Patienten verschlechtert sich allmählich. In schweren Fällen kann die Krankheit zu einer lebensbedrohlichen Schwäche der Atemmuskulatur führen.

Die derzeitigen Behandlungen sind nur symptomatisch und der medizinische Bedarf an sicheren und wirksamen Therapien ist daher enorm. Toleranzia entwickelt den Medikamentenkandidaten TOL2, der eine modifizierte Form des Acetylcholinrezeptors darstellt. Durch die Zugabe der modifizierten Form des Acetylcholinrezeptors wird das Immunsystem des Patienten dazu angeregt, die Rezeptoren neu zu tolerieren und somit nicht mehr anzugreifen.

In der aktuellen Studie verabreichten die Forscher TOL2 intravenös in einem experimentellen Autoimmunkrankheitsmodell der Myasthenia gravis (EAMG), um die Auswirkungen auf die Muskelkraft, die Muskelkonzentration der Acetylcholinrezeptoren und die Signalübertragung zu untersuchen. Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass die Therapie zu einer Normalisierung aller getesteten Endpunkte führte, was eine robuste und anhaltende Verringerung der Krankheitssymptome im Laufe der Zeit zur Folge hatte. Das Ansprechen auf die Behandlung war sowohl im frühen als auch im etablierten und fortgeschrittenen Stadium der Erkrankung zu beobachten.

Eine vergleichende Analyse zeigte außerdem, dass der Medikamentenkandidat von Toleranzia im Vergleich zu den beiden Therapien, die derzeit den Standard für die Behandlung von Myasthenia gravis bilden, eine überlegene Behandlungswirkung aufweist. Die Studie dokumentierte auch ein günstiges Sicherheitsprofil des Medikamentenkandidaten im Hinblick auf eine gute Verträglichkeit und das Fehlen von Toxizität.