Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung neuartiger Produkte für die Behandlung schwerer seltener und seltenster genetischer Krankheiten. Seine Therapien und seine Pipeline im klinischen Stadium bestehen aus vier Produktkategorien: Biologika, kleine Moleküle, AAV-Gentherapie und Nukleinsäureproduktkandidaten. Zu den vier zugelassenen Produktkandidaten des Unternehmens gehören Crysvita (Burosumab) zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) und der tumorinduzierten Osteomalazie (TIO), Mepsevii (Vestronidase alfa) zur Behandlung der Mukopolysaccharidose VII (MPSVII) oder des Sly-Syndroms, Dojolvi (Triheptanoin) zur Behandlung von langkettigen Fettsäureoxidationsstörungen (LC-FAOD) und Evkeeza (Evinacumab) zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH). Zu seinen klinischen Produktkandidaten gehören DTX401, DTX301 und UX701. DTX401 für die Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ la.