Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung neuartiger Produkte für die Behandlung schwerer seltener und extrem seltener genetischer Krankheiten. Die Therapien des Unternehmens und seine Pipeline im klinischen Stadium bestehen aus vier Produktkategorien: Biologika, kleine Moleküle, Gentherapie und Nukleinsäure-Produktkandidaten. Zu den vier zugelassenen Produktkandidaten des Unternehmens gehören Crysvita (Burosumab) zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) und der tumorinduzierten Osteomalazie (TIO); Mepsevii (Vestronidase alfa) zur Behandlung der Mukopolysaccharidose VII (MPSVII) oder des Sly-Syndroms; Dojolvi (Triheptanoin) zur Behandlung der langkettigen Fettsäureoxidationsstörung oder LC-FAOD und Evkeeza (Evinacumab) zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH). Zu den klinischen Produktkandidaten des Unternehmens gehören DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 und UX053.