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ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC.

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Ultragenyx und Genetx geben Programm-Update zu Gtx-102 für Angelman-Syndrom einschließlich vielversprechender Zwischenergebnisse aus Phase 1/2 Studie

18.07.2022 | 22:00

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ein Programm-Update zu GTX-102 zur Behandlung des Angelman-Syndroms (AS), einschließlich ermutigender Zwischenergebnisse aus der offenen, dosiseskalierenden Phase 1/2-Studie bei pädiatrischen Patienten, die eine genetisch bestätigte Diagnose der vollständigen mütterlichen UBE3A-Gen-Deletion haben. Die Zwischenergebnisse von 9 Patienten aus dem britischen/kanadischen Arm und 2 Patienten aus dem US-amerikanischen Arm der Phase 1/2-Studie zeigen eine deutliche Verbesserung der klinischen Erkrankung und ein akzeptables Sicherheitsprofil. Diese Zwischenergebnisse unterstützten eine Protokolländerung der Phase 1/2-Studie, die im Mai 2022 von den britischen und kanadischen Gesundheitsbehörden genehmigt wurde, um zusätzliche, neue Patientenkohorten mit höheren monatlichen Ladedosen zu beginnen.

Die Studie hat mit der Rekrutierung von Patienten im Rahmen des geänderten Protokolls begonnen und hat den ersten Patienten in diesen neuen Kohorten aufgenommen. Das in Großbritannien und Kanada genehmigte Protokoll erlaubte die Rekrutierung von bis zu 12 Patienten. Die Unternehmen haben die Rekrutierung von 6 Patienten in der jüngeren Kohorte 4 abgeschlossen und die Rekrutierung von 4 Patienten in der älteren Kohorte 5 aufgrund früher ermutigender Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten begrenzt, um das Protokoll zu ändern und mit der Dosierung der neu aufgenommenen Patienten in höheren Dosen zu beginnen. Zum Zeitpunkt der Beendigung der Datenerhebung hatten 9 dieser 10 Patienten den Studientag 128 oder mehr erreicht.

Sechs Patienten der jüngeren Kohorte 4 begannen mit einer Dosierung von 3,3 mg und 4 Patienten der älteren Kohorte 5 begannen mit einer Dosierung von 5 mg. Die Patienten wurden auf individueller Basis titriert. Vier Patienten der jüngeren Kohorte 4 erreichten den ersten Besuch vor der Erhaltungsdosis (PMD) am Tag 170 und erhielten eine Dosis von 7,5 mg, und einer dieser Patienten erreichte die zweite PMD-Dosis mit 10 mg.

Von 3 Patienten waren Daten bis zum ersten PMD-Besuch zum Zeitpunkt des Datenabschneidens verfügbar. Drei der älteren Patienten der Kohorte 5 erreichten die erste PMD-Dosis und erhielten 10 mg, und von einem dieser Patienten lagen bis zum Datenschnitt Daten vor. Das in den USA zugelassene Protokoll erlaubte die Aufnahme von bis zu 8 Patienten, die in zwei Gruppen, eine aktive und eine altersgleiche Vergleichsgruppe, aufgeteilt wurden.

Vier Patienten im Alter von 4 bis =8 Jahren haben 4 monatliche Dosen GTX-102 in einer Dosierung von 2 mg erhalten, und bei 2 Patienten lagen zum Zeitpunkt der Analyse Daten von Tag 128 vor. Bislang wurden 14 Patienten behandelt, 10 nach dem britischen und kanadischen Protokoll und 4 nach dem US-Protokoll. Davon haben 7 Patienten eine kumulative Dosis von mehr als 20 mg erhalten, und 13 Patienten haben mehr als 147 Tage Behandlung erhalten.

Bei diesen Patienten wurden weder behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse jeglicher Art noch unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit Schwäche der unteren Extremitäten beobachtet. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse in den UK/Kanada-Kohorten (Kohorten 4 und 5) waren Erbrechen (5/10), COVID (4/10), Infektionen der oberen Atemwege (3/10) und vorübergehende Rückenschmerzen (2/10). In der US-Kohorte traten bei 2 von 4 Patienten keine unerwünschten Ereignisse auf, ein dritter hatte vorübergehende Schlafstörungen und der vierte Patient litt unter Erbrechen, einer Infektion der oberen Atemwege und einer asymptomatischen EBV-Hepatitis, die abklangen und der Patient die Behandlung wieder aufnahm.

Die Proteinwerte im Liquor (Zerebrospinalflüssigkeit) blieben während des gesamten Studienverlaufs stabil, was auf das Fehlen einer Entzündung hindeutet. Im Rahmen des britischen/kanadischen Protokolls gab es einen Fall von erhöhtem Liquorprotein, der auf eine asymptomatische Reaktivierung des Varicella-Zoster-Virus zurückzuführen war. Das Protein normalisierte sich und der Patient konnte die Behandlung ohne Probleme fortsetzen.

Bei einem Probanden des US-Protokolls war das Liquorprotein einmalig geringfügig erhöht, was sich bei der anschließenden Untersuchung wieder normalisierte. Die “AS-Veränderungsskala” (Clinical Global Impression of Change, oder CGI-C-AS) und die “AS-Schweregradskala” (Clinical Global Impression of Severity, oder CGI-S-AS) sind klinische Beurteilungen, die verwendet werden, um Patienten in fünf Bereichen (Schlaf, Verhalten, Kommunikation, Grob- und Feinmotorik) und die Gesamtveränderung zu bewerten. Die AS-Veränderungsskala ist eine relative Skala der Verbesserung und die AS-Schweregradskala ist eine objektive Skala mit Kriterien für jede Veränderung des Schweregrads.

Die Auswertungen der AS-Veränderungsskala an Tag 128 zeigen, dass sich 7 von 9 Patienten gegenüber dem Ausgangswert in mindestens 3 von 5 Bereichen und im Gesamtscore verbessert haben. Diese Daten werden durch die Auswertungen der AS-Schweregrad-Skala zu Beginn der Behandlung und am Tag 128 bestätigt, bei denen 6 Patienten einen Rückgang des Schweregrads in mindestens 2 von 5 Bereichen und im Gesamtscore aufwiesen. Darüber hinaus zeigte ein Patient aus Kohorte 4 bei der PMD-Bewertung an Tag 170 eine Verbesserung der AS-Schweregradskala um 2 oder 3 Punkte in allen 5 Bereichen.

Dies deutet auf eine anhaltende Verbesserung seit Tag 128 vor der fünften Dosis hin. Diese vielversprechenden Verbesserungen auf der AS-Veränderungsskala und der Schweregradskala wurden auch durch die anderen klinischen Messungen bestätigt, darunter die Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4), die von einem geschulten Psychologen durchgeführt werden, die Vineland-3-Skala für adaptives Verhalten, die von einem Kliniker durchgeführt wird, und die Observed Reported Communication Ability (ORCA), ein Fragebogen, der von den Betreuern ausgefüllt wird. Die Auswertungen der AS-Veränderungsskala, die bei 2 Patienten zu Beginn und am Tag 128 vorgenommen wurden, zeigen bei beiden eine relative Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert in mindestens 3 von 5 Bereichen und insgesamt.

Diese Daten wurden durch Auswertungen der AS-Schweregrad-Skala zu Studienbeginn und am Tag 128 unterstützt, bei denen beide Patienten eine Abnahme des Schweregrads in mindestens 2 von 5 Bereichen und insgesamt aufwiesen. Im Rahmen der neuen Studienänderung, die in Großbritannien und Kanada genehmigt wurde, werden weitere Kohorten zur Dosisfindung nacheinander neue Patienten mit schrittweise höheren Anfangsdosen von 7,5 bis 14 mg je nach Alter aufnehmen. Eine jüngere Kohorte 6 wird mit einer Dosis von 7,5 mg beginnen und eine ältere Kohorte 7 mit 10 mg.

Sobald eine klinisch ausreichende Wirksamkeit beobachtet wird, werden zwei erweiterte Kohorten mit jeweils 20 Patienten in jeder Altersgruppe unter Verwendung des optimalen Dosierungsalgorithmus, der aus den Kohorten zur Dosisauswahl ermittelt wurde, rekrutiert. Diese Patienten würden die längerfristigen Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten für das Programm liefern. Ultragenyx wird sich darum bemühen, das geänderte Protokoll in den USA einzuführen, bis die Gespräche mit der FDA abgeschlossen sind.

In der Erhaltungsphase werden Patienten aus allen Kohorten nach der letzten monatlichen Dosis von GTX-102 alle 3 Monate mit GTX-102 behandelt, wobei eine schrittweise Dosissteigerung bis zu einer Höchstdosis von 14 mg möglich ist, sofern ein angemessenes klinisches Ansprechen erreicht wird.


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Marktwert / Umsatz 2022 5,06x
Marktwert / Umsatz 2023 5,42x
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