Vertex Pharmaceuticals Incorporated gab bekannt, dass auf der diesjährigen North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) mehrere Abstracts zum Portfolio des Unternehmens an Mukoviszidose-Medikamenten in Form von Postern und mündlichen Präsentationen vorgestellt werden, darunter auch Studien, die den klinischen Nutzen und die langfristige Sicherheit von TRIKAFTA® (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor) belegen. Vertex wird neue Daten zur langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von TRIKAFTA aus einer offenen 192-wöchigen Erweiterungsstudie bei Patienten ab 12 Jahren mit Mukoviszidose und mindestens einem F508del-Allel vorstellen. Basierend auf einer Zwischenanalyse bis Woche 144 der 192-wöchigen Studie zeigten die Patienten, die TRIKAFTA erhielten, anhaltende Verbesserungen der Lungenfunktion, der Atemwegssymptome und der Funktion des zystischen Fibrose-Transmembranleitfähigkeitsregulators (CFTR).

TRIKAFTA ist auch weiterhin allgemein gut verträglich (Poster #170 und mündlicher Workshop: W21.2). Diese Daten werden auch während der zweiten Plenarsitzung am 4. November 2022 auf der NACFC diskutiert. Vertex wird außerdem zum ersten Mal Daten aus seiner offenen Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von TRIKAFTA bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren mit Mukoviszidose und mindestens einem F508del-Allel vorstellen (Poster #693).

Die Studie zeigt, dass die Behandlung mit TRIKAFTA bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren zu Verbesserungen der Schweißchloridkonzentration und der Lungenfunktion, gemessen am Lungen-Clearance-Index, sowie zu einem stabilen Ernährungszustand führte. TRIKAFTA war im Allgemeinen gut verträglich, mit einem Sicherheitsprofil, das im Allgemeinen mit dem älterer Altersgruppen übereinstimmt. Auf der Grundlage dieser Ergebnisse hat Vertex vor kurzem einen Zulassungsantrag für diese Altersgruppe bei der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) eingereicht und wird bis Ende des Jahres einen Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und der MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) stellen.

Darüber hinaus wird Vertex Daten aus einer gepoolten Analyse mehrerer Phase-3-Studien mit CFTR-Modulatoren vorstellen, in denen untersucht wurde, wie sich die Wiederherstellung des CFTR-vermittelten Chlortransports, der sich in Veränderungen der Chloridkonzentration im Schweiß widerspiegelt, auf die klinischen Ergebnisse bei Menschen auswirkt, die mit CFTR-Modulatoren behandelt werden (Poster #694). Die Studie zeigte, dass Menschen mit Mukoviszidose im Alter von 12 Jahren und älter, die mit CFTR-Modulatoren behandelt wurden, eine höhere CFTR-Aktivität erreichten, was sich in niedrigeren Chloridwerten im Schweiß widerspiegelte. Diejenigen, bei denen sich die Schweißchloridwerte stärker verbesserten, wiesen größere Verbesserungen bei der Lungenfunktion, den Atemwegssymptomen, dem Body-Mass-Index und den pulmonalen Exazerbationen auf und hatten im Laufe der Zeit einen besseren Verlauf der Lungenfunktion.

Diese neuen Daten zeigen, dass eine höhere CFTR-Funktion, die durch eine Verringerung des Schweißchlorids gemessen wird, mit besseren klinischen Ergebnissen verbunden ist. Die besten Ergebnisse wurden bei denjenigen beobachtet, die eine Schweißchloridkonzentration < 60 mmol/L erreichten. Darüber hinaus wird Vertex die Ergebnisse der ersten vollständig dezentralisierten Studie bei Menschen mit Mukoviszidose vorstellen, die die Durchführbarkeit von tragbarer Technologie bei der Bewertung klinischer Ergebnisse wie Hustenzahl und körperlicher Aktivität untersuchen soll (Poster #169 und mündlicher Workshop: W30.1). Vertex wird außerdem Zwischenergebnisse aus offenen Phase-3-Verlängerungsstudien zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von TRIKAFTA bei Kindern mit Mukoviszidose im Alter von 6 Jahren und älter (Poster #163 und Themenposter: TPS01.2) und bei Menschen mit Mukoviszidose im Alter von 12 Jahren und älter mit den Genotypen F508del-gating oder F508del-residual function (Poster #185 und Themenposter: TPS01.5) vorstellen.