Vor Biopharma Inc.

Vor Biopharma Inc. ist ein Unternehmen für Zell- und Genom-Engineering-Therapien in der klinischen Phase. Das Unternehmen kombiniert einen neuartigen Ansatz des Patienten-Engineerings mit zielgerichteten Therapien, um Lösungen für Patienten zu finden, die an hämatologischen Malignomen leiden. Die firmeneigene Plattform nutzt die Expertise in der Biologie hämatopoetischer Stammzellen (HSC), im Genome Engineering und in der Entwicklung zielgerichteter Therapien, um HSCs genetisch so zu verändern, dass sie die von Krebszellen exprimierten Oberflächenziele entfernen. Der führende Produktkandidat des Unternehmens für gentechnisch veränderte hämatopoetische Stammzellen (eHSC) ist tremtelectogene empogeditemcel (trem-cel) für die Behandlung von akuter myeloischer Leukämie (AML) und anderen Blutkrebsarten. Es soll die Standardtherapie bei der Transplantation von Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) und anderen Blutkrebsarten ersetzen. Bei VBP101 handelt es sich um eine multizentrische, offene Phase I/II-Studie mit Trem-Cel bei Patienten mit AML, die erstmals am Menschen durchgeführt wird.