IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX gibt Abschluss von Screening und Rekrutierung für
Bridging Pharmacokinetics Study bekannt

XRX-OXY-101 Study dient als Basis für Wahl von Dosis in bevorstehender klinischen
Phase-3-Studie 

CALGARY, ALBERTA, den 28. November 2022. XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen)
(NASDAQ: XRTX, TSX-V: XRTX, Frankfurt: ANU), ein Pharmaunternehmen im fortgeschrittenen klinischen
Stadium, dessen Hauptaugenmerk auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung
fortschreitender Nierenerkrankungen gerichtet ist, freut sich, das erfolgreiche Screening und die
Rekrutierung der letzten verbleibenden Probanden für die XRX-OXY-101 Bridging Pharmacokinetics
Study (die Studie) bekannt zu geben, einschließlich des Beginns der Dosierung aller in Teil 4
der Studie aufgenommenen Probanden.  Die Studie wurde konzipiert, um die verbesserte
Bioverfügbarkeit unterschiedlicher Formulierungen zu beschreiben, den Einfluss der Dosis auf
die Exposition sowie die Sicherheit und die pharmakokinetischen Eigenschaften mehrerer Dosen der
unternehmenseigenen Oxypurinol-Formulierung zu bewerten.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, sagte: Die Fortschritte, die wir in diesem Jahr bei der
Herstellung unserer eigenen Oxypurinol-Formulierung verzeichnet haben, sowie die wesentlichen
regulatorischen Interaktionen mit Health Canada, der US Food and Drug Administration (FDA) und der
European Medicines Agency (EMA) unter der Leitung unseres erfahrenen F&E-Teams haben den
rechtzeitigen Abschluss der Rekrutierung von Probanden in den letzten beiden Teilen dieser
klinischen Studie ermöglicht.  Das Unternehmen geht davon aus, dass die Dosierung in der
klinischen XRX-OXY-101-Studie in den kommenden Wochen abgeschlossen sein wird und in naher Zukunft
weitere erstklassige Ergebnisse der letzten beiden Teile der Studie bekannt gegeben werden. Die aus
dieser Studie gewonnenen Schlüsseldaten werden für unsere pharmakokinetische Modellierung
und die Auswahl einer sicheren Dosis für Probanden in der geplanten klinischen
XRX-OXY-301-Phase-3-Studie von grundlegender Bedeutung sein.

Über die XRX-OXY-101 Study

XRX-OXY-101 wurde mit vier wichtigen Zielen konzipiert: 1) Ermittlung, welche der neuartigen
Formulierungen von XORTX zu den höchsten zirkulierenden Oxypurinol-Konzentrationen und
Oxypurinol-Expositionen führt; 2) Ermittlung der Auswirkung von Nahrungsmitteln auf die
Bioverfügbarkeit der ausgewählten Formulierung; 3) Ermittlung der Auswirkung einer Reihe
steigender Dosen auf die Bioverfügbarkeit der ausgewählten Formulierung; sowie 4)
Ermittlung der Sicherheit und Pharmakokinetik von Mehrfachdosen der gewählten Formulierung. Die
bei der Durchführung dieser klinischen Studie gewonnenen Erkenntnisse werden Leitlinien
für die gewählte Formulierung und das orale Dosierungsschema liefern, das erforderlich
ist, um die angepeilte Oxypurinol-Konzentration im Blut zu erreichen und aufrechtzuerhalten.

Über das XRx-008-Programm

Das führende Programm von XORTX, XRx-008, soll den Xanthinoxidase-Hemmer Oxypurinol in
Konzentrationen liefern, die ausreichen, um den anomalen Purin-Stoffwechsel in den Nieren von
Personen mit fortschreitender Nierenerkrankung aufgrund von ADPKD erheblich zu hemmen und die
Produktion von Harnsäure im Blutkreislauf zu hemmen. Oxypurinol ist ein Xanthinoxidase-Hemmer
auf Basis von Purin mit wichtigen pharmakologischen Eigenschaften, die für die Verabreichung an
Menschen mit ADPKD ideal sind. Zu den wichtigsten pharmakologischen Eigenschaften zählen
folgende:

1) die Fähigkeit, im Blutkreislauf, in den Nieren und im kardiovaskulären Gewebe zu
wirken und die Produktion von Harnsäure zu hemmen, wodurch der Mechanismus der Schädigung
und die beschleunigende Wirkung von XO auf das Fortschreiten der Krankheit abgeschwächt
werden.

2) Die eigene Oxypurinol-Formulierung von XORTX sorgt für eine deutlich erhöhte
Absorption von Oxypurinol. Da Oxypurinol nur minimal metabolisiert und anschließend
unverändert ausgeschieden wird, ergibt sich eine hervorragende Verträglichkeit dieses
Xanthinoxidase-Hemmers.

Es ist davon auszugehen, dass auf Basis dieser Schlüsseleigenschaften eine wirksame, gut
verträgliche Therapie für das XRx-008-Programm entwickelt wird und die Möglichkeit
besteht, einen überlegenen Xanthinoxidase-Hemmer zur Verlangsamung des sich beschleunigenden
Rückgangs der Nierenfunktion während der ADPKD-Progression bereitzustellen.

Über ADPKD

ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen
sind. 1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten
Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und
Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren
beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für
ADPKD-Patienten3 typischerweise ein ernstes Problem darstellen. 

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund
um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose,
zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion
beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1 

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine
blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte
Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen4. Es werden
neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten
mit einer ADPKD wirksam zu verlangsamen. 

Darüber hinaus gibt das Unternehmen bekannt, dass es im Rahmen des Aktienoptionsplans des
Unternehmens insgesamt 70.000 Optionen zum Erwerb von Stammaktien des Unternehmens an bestimmte
Führungskräfte und Berater des Unternehmens gewährt hat.  Die gewährten Optionen
können über einen Zeitraum von fünf Jahren zu einem Preis von 1,38 $ ausgeübt
werden.  

Über XORTX Therapeutics 

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser
Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten
Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus-/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an
XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei
Typ-2-Diabetes, gearbeitet. 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen
Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter
www.xortx.com.

Weitere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO 
adavidoff@xortx.com
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com
+1 617 901 0785

Medienanfragen, David Melamed, Ph.D.
david.melamed@russopartnersllc.com
+1 212 845 4225

Quellen:

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the
incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease,
5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic
Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the
diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young
people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

Die TSX Venture Exchange und Nasdaq haben den Inhalt dieser Pressemitteilung weder genehmigt noch
missbilligt. Keine Börse, Wertpapierkommission oder andere Aufsichtsbehörde hat die hierin
enthaltenen Informationen genehmigt oder abgelehnt.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält ausdrücklich oder implizit zukunftsgerichtete Aussagen
gemäß den US-Bundeswertpapiergesetzen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen und ihre
Implikationen basieren ausschließlich auf den gegenwärtigen Erwartungen des Managements
von XORTX und unterliegen einer Reihe von Faktoren und Unwägbarkeiten, die dazu führen
können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten
Aussagen beschriebenen abweichen. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht
verpflichtet, Änderungen dieser zukunftsgerichteten Aussagen zu veröffentlichen, um
Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments oder das Eintreten unvorhergesehener
Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und
Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind unter der Überschrift Risk Factors in der
Registrierungserklärung von XORTX auf Formular F-1 enthalten, die bei der SEC eingereicht wurde
und auf der Website der SEC unter www.sec.gov abrufbar ist (einschließlich aller Dokumente,
die einen Teil davon bilden oder durch Verweis darin enthalten sind), sowie in unseren Berichten,
öffentlichen Offenlegungsdokumenten und anderen Einreichungen bei den Wertpapierkommissionen
und anderen Aufsichtsbehörden in Kanada, die unter www.sedar.com abrufbar sind. 

Die Ausgangssprache (in der Regel Englisch), in der der Originaltext veröffentlicht wird,
ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
besseren Verständigung mitgeliefert. Die deutschsprachige Fassung kann gekürzt oder
zusammengefasst sein. Es wird keine Verantwortung oder Haftung für den Inhalt, die Richtigkeit,
die Angemessenheit oder die Genauigkeit dieser Übersetzung übernommen. Aus Sicht des
Übersetzers stellt die Meldung keine Kauf- oder Verkaufsempfehlung dar! Bitte beachten Sie die
englische Originalmeldung auf www.sedar.com, www.sec.gov oder auf der Firmenwebsite!


Die englische Originalmeldung finden Sie unter folgendem Link: 
https://www.irw-press.at/press_html.aspx?messageID=68395
Die übersetzte Meldung finden Sie unter folgendem Link: 
https://www.irw-press.at/press_html.aspx?messageID=68395&tr=1

NEWSLETTER REGISTRIERUNG:

Aktuelle Pressemeldungen dieses Unternehmens direkt in Ihr Postfach: http://www.irw-press.com/alert_subscription.php?lang=de&isin=CA98420Q2071 Mitteilung übermittelt durch IRW-Press.com. Für den Inhalt ist der Aussender verantwortlich. Kostenloser Abdruck mit Quellenangabe erlaubt.