Zymeworks Inc. gab bekannt, dass es die Rekrutierung für seine globale klinische Zulassungsstudie HERIZON-BTC-01 abgeschlossen hat, in der die Antitumoraktivität der Zanidatamab-Monotherapie bei Patienten mit zuvor behandelten fortgeschrittenen oder metastasierten HER2-amplifizierten Gallengangskarzinomen (BTC), einschließlich Gallenblasenkrebs und Cholangiokarzinom (Gallengangskrebs), untersucht wird. Die Ergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit von HERIZON-BTC-01 werden voraussichtlich Anfang 2023 bekannt gegeben. Krebserkrankungen der Gallenwege, einschließlich Gallenblasenkrebs und Cholangiokarzinom, machen etwa 3% aller Krebserkrankungen bei Erwachsenen aus und sind häufig mit einer schlechten Prognose verbunden.

Weltweit werden jedes Jahr mehr als 210.000 Menschen mit BTC diagnostiziert2 und bei den meisten Patienten (> 65%) mit BTC werden Tumore diagnostiziert, die nicht chirurgisch entfernt werden können. Der humane epidermale Wachstumsfaktor-Rezeptor 2 (HER2) ist ein gut beschriebenes Ziel für die Krebstherapie. Etwa 5% bis 19% der Patienten mit BTC haben Tumore, die HER23 exprimieren, was darauf hindeutet, dass diese Patienten möglicherweise von einer auf HER2 abzielenden Therapie profitieren könnten.

Derzeit ist keine auf HER2 ausgerichtete Therapie für die Behandlung von BTC zugelassen. HERIZON-BTC-01 ist eine globale, multizentrische, offene, einarmige Studie mit dem primären Endpunkt der bestätigten objektiven Ansprechrate (ORR) durch unabhängige zentrale Überprüfung (ICR) gemäß den Response Evaluation Criteria in Solid Tumors Version 1.1 (RECIST 1.1). Sekundäre Endpunkte sind die Dauer des Ansprechens (DOR), der Anteil der Probanden mit einer DOR = 16 Wochen, die Krankheitskontrollrate (DCR), das progressionsfreie Überleben (PFS), die allgemeine Sicherheit (OS) und die Sicherheit.

Die HER2-Amplifikation, die durch In-situ-Hybridisierung (ISH) im Tumorgewebe bestimmt wurde, war ein Einschlusskriterium für alle Probanden, die in die beiden Studienkohorten aufgenommen wurden: Kohorte 1, die primäre Wirksamkeitskohorte, mit Tumorgewebe, das eine HER2-Immunhistochemie (IHC) 2+ oder 3+ Färbung aufweist, und Kohorte 2 mit Tumorgewebe, das eine HER2-IHC 0 oder 1+ Färbung aufweist. Die Studie wurde im Juli 2020 begonnen und hat aktive Standorte in Nordamerika, Asien-Pazifik, Europa und Südamerika.